这把获得诺奖的“基因剪刀”，也许还能复原已灭绝的物种？

今年的诺贝尔化学奖出现了极具戏剧的一幕。那就是史无前例的，首次同时颁发给两位女科学家。

她们分别是马克斯·普朗克感染生物学研究所主任伊曼纽尔·夏彭蒂耶 （Emmanuelle Charpentier）和加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗·杜德纳 （Jennifer Doudna）。

这两位女化学家巧用新一代基因编辑技术CRISPR，以极高的精度编辑了动物、植物和微生物的DNA。

基因编辑的意义？

外界对基因编辑的诸多关注都是因为它有可能治疗或预防人类疾病。成千上万的遗传性疾病可以代代相传，其中许多类型都是非常严重的。这些遗传性疾病并不罕见：25个孩子中有一个生来就患有遗传性疾病，其中最常见的是囊性纤维化、镰状细胞贫血和肌营养不良。而基因编辑有望通过重写病人细胞中致病的DNA来治疗这些疾病。

不仅仅可以修复错误的基因，还可以被用于改变人类的免疫细胞以抵抗癌症或者抵抗HIV感染；它也可以用来修复人类胚胎中的缺陷基因，防止婴儿继承严重疾病。然而，基因编辑的应用仍存在争议，因为基因的变化会影响精子或卵子，这意味着基因编辑造成的任何副作用都会传给后代。

基因编辑的如何工作？

编辑基因的方法有很多种，但是其中最为突出的是近年来用作分子工具、被称为CRISPR-Cas9的方法。

该方法的原理是：首先使用一个向导分子（CRISPR点）在一个生物体的遗传密码中找到一个特定的区域，例如突变基因，然后再用酶（Cas9）切除它。这样做对关闭有害基因很有用，因为当细胞试图修复损伤时，它通常会造成更多的损伤，从而更有效地破坏该突变基因。此外，还能对其他类型的基因进行修护。

例如，修补有缺陷的基因，科学家可以切除突变的DNA、并用CRISPR-Cas9分子携带健康的DNA链来取代它。这其中的Cas9可以由不同的酶来替代，如CPF1，这样可能使编辑DNA更有效。

会出什么问题？

虽然现代基因编辑技术相当精准，但是它并不完美。这个过程可能会发生一些意外，可能会脱靶到一些你不想进行编辑的细胞上。而且即使CRISPR到达需要编辑的细胞中，但是它在不同细胞中的表现也不尽相同，例如，在某些细胞中，修复一个突变基因的两个拷贝，但在另外一些细胞中只修复其中的一个拷贝。对于某一些遗传性疾病来说，这或许无关紧要，但是如果是在单拷贝突变引起的疾病中，它可能存在问题。

另一个可能存在的问题是在基因组中错误的地方进行编辑。这些编辑可能会脱靶到成百上千个位点上，而这些错误编辑有可能会破坏某些健康基因或关键基因的调控区域。

被基因编辑后的动植物们

目前，科学家已经在动物身上使用了这种新型基因编辑工具，并且取得了许多进展。比如，科学家利用CRISPR制造出了一种“基因增强版”的小猎犬，它肌肉发达，像是犬类里的施瓦辛格，而科学家改变 的只是参与控制肌肉形成的基因的一个碱基对。

在另一个例子里， 通过抑制猪的身体里对生长激素起反应的基因，研究人员制造出了迷你猪，它大小接近家猫，可以作为宠物出售。科学家也在陕北山羊身上进行了类似的实验，使用CRISPR编辑了它的基因组，同时提高了肌肉含量（这意味着更多的肉）与含毛量（这意味着更多的山羊绒）。通过CRISPR，遗传学家已经把亚洲象改造得越来越像猛犸象，或许有朝一日会复原这种已经灭绝的动物。

与此同时，在植物界，CRISPR也已经被广泛用于改造农作物的基因组。这为农业革命铺好了道路，将进一步显著提高人们的饮食质量，确保世界粮食安全。通过基因编辑，科学家已经制造出了抗病水稻、晚熟番茄、脂肪酸水平更健康的大豆，以及含有更少神经毒素的土豆。在实现这些目标的时候，食品学家并没有依赖杂交技术，而只是稍微调整了植物基因组的少数几个碱基对。

基因编辑在动物和植物界中的应用固然激动人心，但它最大的潜力，以及它最大的风险，是在人身上的应用。

正如华东师范大学姜雪峰教授对此书的点评一样：“不是化学诺贝尔奖变成了“理综奖”，而是化学创造性的外延与内涵不断伸展，不仅创造，还有改造、优化，乃至人类与世界终极问题的解答。一个动态前进的化学，正与我们人类一起，突破极限，扬帆起航。”

在人身上的应用又发生了什么故事呢？感兴趣的朋友可以读一读《破天机：基因编辑及其控制演化的惊人力量》，这本数的作者正是新晋的诺奖得主詹妮弗·杜德纳，她希望通过本书的出版，让这些信息更加透明地传播给大众。

《破天机：基因编辑及其控制演化的惊人力量》

原标题：《这把获得诺奖的"基因剪刀"，也许还能复原已灭绝的物种？》

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