武田制药5款罕见病新品亮相：帮中国患者获得全球同步的治疗

11月5日至10日，第三届中国国际进口博览会在上海举办，在医疗器械及医药保健展区内，汇集了国内外众多医疗厂商，展示了多种创新医疗产品，其中在日本武田制药展台展出了5款罕见病新品，涵盖法布雷病、遗传性血管性水肿、戈谢病、血友病等多个罕见病领域。

武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪

罕见病，又被称作孤儿病，是众多患病率极低疾病的统称，目前世界卫生组织（WHO）认定的罕见病超过7000种，其中80%为遗传病，仅有5%病种可以有效治疗或控制。

2018年5月，国家卫生健康委员会联合五部门发布的《第一批罕见病目录》，共有121种罕见病被列入首批目录。尽管单个疾病发生概率较小，但由于病种众多，因此整个罕见病患者数量较多。在中国，预计有超过2000万罕见病患者 ，大多数人都面临着诊疗率低、误诊率高、药物可及性低等诸多困难。

2019年1月，武田制药宣布完成对爱尔兰制药巨头夏尔的收购，正式进入罕见病领域。武田制药全球高级副总裁，武田中国总裁单国洪在进博会期间表示，自收购夏尔以来，武田在中国罕见病领域强势发力，加速引入更多中国罕见病患者急需的创新药物，仅2020年，武田预计上市近7款创新药，其中一半以上集中在罕见病领域。

以遗传性血管性水肿（HAE）为例，它被列入首批罕见病目录，患者表现为多个身体部位毫无征兆地发生急性水肿，其中最致命的是喉头水肿，会快速导致患者呼吸困难甚至是窒息，据预测，该病在中国至少有近30000名患者。

对于这种罕见病，武田在此次进博会上首次展示了两款即将引入中国的HAE创新疗法，将填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白，包括目前全球首个且唯一针对遗传性血管性水肿预防治疗的拉那利尤单抗注射液，该产品于2018年率先在美国获得上市许可；随后通过专门通道的加速审评和审批，即将获批进入中国。

另外一个是针对HAE急性发作的醋酸艾替班特注射液，也已经在中国直接申报药品上市注册申请，并已进入优先审评。

除了针对HAE治疗新药，此次武田的进博会展台还展示了其他3款罕见病创新疗法和个体化疾病治疗方案，包括用于法布雷病患者的长期酶替代治疗阿加糖酶α注射用浓溶液，已于今年8月获批；用于戈谢病患者长期酶替代治疗的人源性创新药物维拉苷酶α，预计年内获批。

另外一个产品并非药物，而是面向血友病患者的管理工具。武田制药展台工作人员介绍，预计年内获批，与注射用重组人凝血因子VIII配合使用，根据每位患者的情况，计算并调整用药，将患者出血风险降到最低，助力患者实现“零出血”。

单国洪还表示，进博会是一个广阔平台，武田期待通过进博会，展现武田核心治疗领域的创新药物和突破性疗法，以更快的速度引进更多的国际前沿药物，帮助中国患者获得全球同步的治疗体验，让中国罕见病患者有药可治，回归健康生活。