中国首个RET靶向新药落地博鳌乐城，已纳入药监局优先审评

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区再迎肿瘤新药。

9月30日，用于治疗RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌的全球创新产品普拉替尼胶囊（Pralsetinib Capsules，简称“普拉替尼”）引入博鳌乐城，这是该药物在美国之外仅有的落地市场，9月初刚刚获得美国FDA批准，普拉替尼也成为乐城首个当月同步落地的全球新药。

此次普拉替尼全球获批不到一个月时间，便落地在海南博鳌乐城，完成了中国首个RET靶向新药以最快的速度实现中国患者与全球患者同步可及。据悉，该药由美国Blueprint Medicine开发，基石药业（02616.HK）拥有普拉替尼单药或联合治疗在大中华地区的临床开发与商业化权利。

新药能够在海南博鳌乐城几乎与国外同步落地，主要得益于博鳌乐城国际医疗旅游先行区的特殊医疗政策。

2013年2月，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并颁布九条支持政策，放宽国外前沿药械特许准入。

2019年9月，国家发改委、国家卫健委、国家中医药局、国家药监局等四部门印发《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》，将支持政策全面升级，允许患者将自用量进口药带出先行区使用。

今年3月，《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布，允许患者经过治疗等前置程序后，将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用。

公开资料显示，截至今年6月，博鳌乐城先行区内的进口特许药械品种首例已经突破100例，先行区可用抗肿瘤新药、罕见病药也达到100种。

博鳌乐城先行区管理局副局长符祝发言

在当天举行的“中国首个RET（基因突变）靶向新药落地暨‘基因驱动精准治疗肿瘤中心’启动发布会”上，博鳌乐城先行区管理局副局长符祝表示，“普拉替尼的落地是乐城‘三同步’效应的又一重大突破，体现了中国对外开放的成效和海南自贸港建设的初期成果。未来，乐城先行区将继续用好用活这些政策，让更多的创新药和医疗解决方案在乐城落地，争取让海南的老百姓大病不出岛，国人大病不出国。”

肺癌是全球发病率最高的恶性肿瘤，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1%至2%，以非吸烟人群较为常见，患者多不到60岁。以肺癌的庞大患者基数估算，中国每年新发RET阳性肺癌患者约1.1万人。

普拉替尼是一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的在研药物，于今年9月初获美国FDA批准上市，用于治疗RET融合阳性NSCLC成人患者；中国国家药品监督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申请，并纳入优先审评。

海南省卫健委、药监局有关负责人表示，普拉替尼的引入，在满足国内癌症患者就医用药的同时，也将在之后产生弥足珍贵的临床真实世界数据，海南将继续扩大真实世界数据运用试点的成果，在医疗器械领域争取各国创新产品获批，在药品领域取得新的突破。