深观察丨“一针70万”的救命药，除了进医保，还要做什么？

近日，网上一则消息称，“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合成人民币约205元）。”之后，有媒体发表了《200多元一针进口药卖70万，何其狠也》的评论，一时成为舆论焦点。

之后，国家医保局也做出回应称，诺西那生钠注射液本来就是由市场自行定价的，所以该药在每个国家的价格存在一定出入。自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，但是“因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录”。

国家医保局给出了希望，但是，天价救命药被纳入了医保之后，是不是万事大吉了呢？或者说，被纳入医保是不是让救命药让人用得起的唯一出路？这还是得从长计议。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，在新生儿中发病率为六千分之一到万分之一。一般而言，治疗病情较为严重的SMA患者，第一年需要注射6针诺西那生钠注射液，第二年开始每年需要注射3针。因治疗费用十分高昂，不少患者家属寄希望于医疗保障制度。

那么，诺西那生钠注射液纳入医保可行吗？我们不妨以当前医保基金收支情况、SMA的发病率及治疗相关费用，进行可行性评估。

据测算，我国现在有3万至5万名SMA患者，其中病情较为严重的1型SMA患者约占45%。假定我国SMA患者为4万人，则病情严重的患者数为1.8万人。1.8万人每人每年注射3针诺西那生钠注射液，且由医保负担90%的费用，则需医保基金因此承担费用为340.2亿，占2019年全国基本医保基金总支出（20854亿元）的1.63％。而从国际经验观察，一般而言，罕见病医疗总费用占全国医疗保障基金的比率不高于1.5%。

据国家卫健委披露，我国罕见病患者超过2000万（实际可能远超2000万）。罕见病发展中心《中国罕见病药物可及性报告（2019）》指出罕见病患者治疗费用年度自付上限不宜超过8万元。若假定罕见病患者为2000万且罕见病患者的人均医疗费用为8万元（实际可能远超这个数字），并由医保负担90%，则需医保基金承担的费用为14400亿。2019年全国基本医保基金累计结存27697亿元。换句话说，全国基本医保基金累计结存资金仅可支持1.92年。

上述分析结果提示我们，罕见病用药纳入医保，需要谨慎权衡、量力而行，不可低估其对医保基金的冲击，更不可追求毕其功于一役。

那么，面对天价罕见病药物，我们还有应对之策吗？综合考量各方经验和各类影响因素，我们还可以从以下方面着力：

第一，利用我国人口多、市场大的优势，通过与制药厂商谈判、集中采购等形式，压低药物价格。

第二，整合政府、社会、个人等方面资源，统筹社会医疗保险、政府医疗救助、社会互助、商业保险，构建多元化用药保障模式。

第三，国家要通过合理政策降药物低研发成本，鼓励自主创新。从国际经验观察，罕见病药物昂贵的主要原因是研发成本高、市场规模小、风险大。为破解上述问题，欧美发达国家多通过指定罕见药物制度来激励制药厂商。以美国为例，1983年美国制定了《孤儿药法》（罕见病药物又被称为“孤儿药”），规定了指定某药物为罕见病药物的规则，及激励制药厂商的“诱因”，包括申请研发经费财政资助及税赋减免、简化审批程序以加快药物推向市场，减收或免收审批费用，以及在药物准予推向市场后享有一定年限的市场专卖权等等。

据统计，自1983 年2017年，美国已成功研发并获准在市场销售超过600 项治疗罕见病的药品及生物制品。而1973 年至1983年间，美国市场上推出的相关药物少于10 项。

除了将罕见病药纳入医保之外，以上这些措施都是我们现在可以做的。