罕见病药70万一针再引热议：救命药如何不“天价”

在中国市场上一针卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合成人民币约205元），价格相差三千多倍？近日，一则关于天价进口药的网传消息引发热议。

这款药品，是治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的进口特效药——诺西那生钠注射液，该药因其高昂的价格常常让患者家庭望而却步，此前便备受关注。

8月5日，有媒体对此评论称，“一个药品的中外差价如此之大，已非‘离谱’二字所能形容”。该评论认为，即使“该药的存储运输条件很苛刻，全程用2—8摄氏度的冷藏箱运输，运输途中所有的温控数据都要通过网络上传留档”不假，将一针200多元人民币价格的药品，卖出比包一架飞机来回美洲还要贵的价钱来，这无论如何也说不过去。

澎湃新闻（www.thepaper.cn）注意到，上述说法并不准确。目前，该药品在国内市场上“一针70万元”属实，但澳大利亚“只卖41澳元”，则缘于其被纳入当地药品福利计划。

对此，8月6日，药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应称，诺西那生钠注射液被纳入澳大利亚药品福利计划后，药品的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元，因此“41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格”， 而该药物目前在中国属于自费药物。

渤健生物还称，该公司会“一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通”，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

那么，天价药如何不再“天价”？已有地方在探索相关机制。

天价“救命稻草”

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属染色体隐性遗传病。根据患者的起病年龄和临床病程，可以将SMA由重到轻分为4型。在儿童患者中，1型和2型占了一大半，其中1型最为严重。

“这种类型的SMA儿童患者会在出生6个月内起病，出现迅速发展的进行性、对称性四肢无力，患儿的最大运动能力不能达到独坐。”武汉儿童医院神经科医生邓小龙介绍，患儿由于肋间肌受累比膈肌更重，会导致矛盾呼吸，胸廓呈现特征性“钟型”畸形，呼吸肌无力突出，“多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭”。

诺西那生钠注射液英文名为Spinraza（nusinersen），为全球首个获批治疗罕见病SMA的药物。该药由渤健生物公司生产，最早于2016年在美国上市，2019年2月获批进入中国市场。

多名神经内科医生告诉澎湃新闻，诺西那生钠注射液在国内被称为“天价进口药”，一针价格的确在“70万元左右”，属于完全自费药物。目前国内上市的药物中，诺西那生钠注射液是唯一可以有效治疗SMA的药品，没有任何可替代药物。一般而言，病情较为严重的患者进行治疗，第一年需要注射6针，第二年开始每4个月注射1次，每年需要注射3针。

“从药效上来看，它不能彻底治愈患者，但可以维系其生命，改善生存质量。”8月5日，海南医学院第一附属医院神经内科主任医师赵振强告诉澎湃新闻，对于大多数患病家庭而言，打一针的费用已经难以承受，更何况需要长期注射。

“尤其是儿童，治疗成本很高，因为除了用药以外，还要做康复治疗。”赵振强称，他偶尔也会接触到此类病例，家属往往选择保守治疗。

江苏淮安1岁女童“糖豆”在六个月大时就被确诊为脊髓性肌肉萎缩1型。“刚出生一个半月的时候，我就发现她腿抬不起来，头也一样。后来在社区医院体检，工作人员告诉我，去给宝贝看一下吧，如果有事便尽早干预。”8月5日，“糖豆”妈妈告诉澎湃新闻，她带女儿去南京市儿童医院做了基因检测，最后确诊为SMA，“那时候医生告诉我孩子活不过两岁”。

“糖豆”妈妈称，当时“觉得天都要塌了”。面对高昂的治疗费用，她开始责怪自己“平时不知攒钱”。“我在家里抱着孩子嚎啕大哭，狂扇了自己70多个嘴巴。每扇一个我就问自己为什么乱花钱，为什么不攒钱。”“糖豆”妈妈说。

她将诺西那生钠注射液视为孩子的“救命稻草”。“确诊后，主治医生侧面打听了一下我们的态度，是否要救。因为他知道，救孩子的代价太昂贵了——70万元一针，第一年要140万，之后每年平均要105万。”“糖豆”妈妈的回答很坚决，“必须要救”。

“孩子在ICU待了四个多月，已经经历了多次抢救，其中一次呼吸衰竭，近50分钟才抢救回来。孩子都这么坚强，我们不可能放弃她。”她说，现在女儿需要“24小时佩戴呼吸机”。但对于这个普通工薪家庭而言，动辄百万的治疗费用实属“天价”。

在其他国家，诺西那生钠注射液的价格也并不低。据新京报此前报道，在美国，该药“一针的定价为12.5万美元，第一年的治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元”。

国际上可治疗SMA的药物，除了诺西那生纳注射液，还有一款是瑞士诺华公司研发的新药“Zolgensma”。该药品也被称为天价，一剂高达210万美元，约合人民币1500万元，目前已在欧盟、美国、日本等上市。与诺西那生纳注射液不同的是，该疗法只需要进行一次。

北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人邢焕萍今年7月接受澎湃新闻采访时曾称，诺西那生纳注射液已经在全球40多个国家上市，目前来看，因为中国人口基数大，患者相对来说比较多，“中国的定价已经是全球最低的了，在国内进一步降价的可能性比较低。”

只卖41澳元？在澳大利亚纳入福利计划

值得注意的是，在部分国家，上述药品可获得报销。例如，2020年5月13日，日本决定将“Zolgensma”纳入医保范围，拟定单价1.67亿日元（约1106万元人民币）。

最近引起热议的“诺西那生钠注射液在澳大利亚只卖41澳元”一事，经澎湃新闻证实，也属于误传。澳大利亚卫生部官网2018年5月发布的一篇文章显示，Spinraza（别名nusinersen，即诺西那生钠注射液）当年6月1日被列入PBC清单（药物福利计划），“这意味着患者只需为每个处方药最高支付39.50澳元，而优惠患者只需支付6.40澳元……否则患者每年将支付超过367850澳元的医药费。”

也就是说，当地政府为使用该药物的患者进行了补贴，这并不代表“药物实际售卖价格很低”。按照货币兑换汇率，1澳元折合成人民币不到5元。根据上述文章内容，当地患者一年实际支付的费用，或可从超过180多万元人民币，降到近两百元，甚至更低。“我们将在药物福利计划中为所有18岁以下的患者提供Spinraza，用于治疗1型、2型和3a型SMA。”上述文章称。

“药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。” 药企“渤健生物”8月6日中午发文称，诺西那生钠注射液在澳大利亚的政府采购单支价格为11万澳元，患者自付费用为41澳元。

“糖豆”妈妈也注意到了这些新闻。诺西那生钠注射液何时能在国内谈判降费、纳入医保，成为了与她类似家庭的期望。澎湃新闻注意到，国内不少业内人士呼吁，政府能针对临床疗效显著的SMA治疗药物启动谈判，将SMA药物纳入国家或地方医保药品目录，帮助SMA患者家庭解决治疗负担。

2019年11月，国家医保局、人社部公布新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，通过最新谈判，又有70个药品加入到医保报销的行列中来，其中不乏罕见病用药。而在更早的2018年，国家医保局进行了抗癌药医保准入专项谈判，经过3个多月的谈判，17种抗癌药纳入医保报销目录，“价格降幅平均在56%”。

这些都释放出了积极信号。“能纳入医保肯定是最好的，但现在药价太高了，只有等国家相关部门去和制药商谈判，尽量把药价降下来，再纳入医保，这样才有意义。”邓小龙统计过，如果诺西那生钠注射液能进入医保，10万元一针的价格是普通患者家庭的承受范围。

8月5日，国家医保局信访办一名工作人员接受红星新闻采访时称，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”

渤健生物在上述回应中称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。该公司会“一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通”，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

渤健生物还在回应中介绍，2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

有地方推出“罕见病医保专项基金”

“我们国家的医保是针对大众常见病、多发病的医保，将费用高昂的罕见病纳入医保，资源被大幅度占用，或会挤压其他疾病的空间。从这个角度讲，（纳入医保）是有难度的。”赵振强认为，为减轻患者家庭负担，除了呼吁医保覆盖外，更应该有商业保险公司、社会救助等多方的加入。

赵振强建议，或可建立针对重大罕见病的“特殊医保”，以“专项基金”予以保障。经济实力较好的浙江省对此已有实践。今年1月，根据国家关于探索罕见病用药保障机制总体要求，浙江省“量力而行”，发布《关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知》，决定建立罕见病用药保障机制。

通知规定，建立浙江省罕见病用药保障基金，在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，进行分账管理、独立核算。各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。

在用药保障方面，按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。

通知还规定，专家委员会根据国家罕见病目录，组织论证拟调入和调出保障范围的罕见病药品、罕见病临床诊治规范和用药规范，对全省罕见病用药保障情况开展定期评估等。省医疗保障局按照“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则，根据省罕见病用药专家委员会推荐的罕见病药品，结合浙江省经济社会发展水平、罕见病用药保障基金结余等情况，组织开展罕见病用药谈判。

在国家层面，是否成立罕见病医保专项基金，则显得慎重。澎湃新闻注意到，2019年，全国政协委员潘晓慧曾向两会提交《关于SMA等罕见病患者亟需给予帮助的提案》，其中就建议“成立国家罕见病医疗保障专项基金”。在此前，全国政协委员、黑龙江省佳木斯市残联副理事长张丽莉也建议尽快建立SMA罕见病专项保障资金，结合大病医保等政策保障SMA家庭避免灾难性医疗支出。

2019年12月底国家医保局在官网回复潘晓慧委员提案时称，有关部门认为在现行制度已经为罕见病患者医药费用提供了解决渠道的情况下，不宜再建立政府主导的罕见病专项基金，为此国家医保局将积极会同有关部门，对罕见病创新保障模式的可行性开展研究，尽力而为、量力而行，逐步提高罕见病患者的保障水平。