罕见病药物国内一针70万国外只要280元？厂商这么解释

渤健生物回应旗下脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的价格问题。

8月6日，渤健中国通过官方公众号发布消息称，已经注意到近日部分媒体对于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠注射液的报道，41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格，在中国该药目前属于自费药物。

近期有媒体报道，治疗脊髓性肌肉萎缩症药物诺西那生钠注射液在国内一针的价格高达70万元，而在澳大利亚只需要41澳元，约合人民币280元。

8月5日，国家医保局信访办一工作人员面对媒体采访时表示，该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下，已被纳入医保谈判日程。

对于同一款药物不同的价格，渤健中国强调，药品价格和药品报销后患者自付费用，是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）网站的公开信息，诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划，药品的政府采购单支价格为11万澳元（约合55万元人民币），患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。

截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销，而在中国目前属于自费药物。

对于医保谈判问题，渤健中国表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

渤健是一家美国全球生物技术公司，总部位于马萨诸塞州剑桥市，成立于1978年，旗下的诺西那生钠注射液是全球首个获批的SMA治疗药物，2016年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在2019年2月获批在中国上市。

渤健中国强调，渤健深刻理解应对支付挑战对中国SMA患者群体的重要性和迫切性。2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布SMA患者援助项目正式启动，援助药物由渤健公司捐赠。该项目帮助SMA患者第一年的治疗费用相比全自费节省约2/3，之后每年的治疗费用与全自费相比可节省约一半。截至目前，全国已有80多位SMA患者在援助项目的帮助下获得了药物治疗。

此外，渤健还一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

渤健的诺西那生钠注射液曾是唯一治疗SMA的药物，2018年该药为渤健贡献了17亿美元的销售额，2019年该药的收入比2018年增长22％，达到21亿美元，其中在美国增长9％，至9.33亿美元，在美国以外增长34％，至12亿美元。

2019年5月24日，诺华旗下同样用于治疗SMA的药物Zolgensma也被FDA批准上市，因定价高达210万美元，被称为“全球最昂贵药物”。

今年7月21日，渤健曾宣布将开启一项新的四期临床试验。该实验将针对已经接受过诺华公司Zolgensma药物治疗但疗效不佳的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿及儿童患者，评估渤健开发的SMA药物在这一群体中的临床效益和安全性，旨在探讨该药是否能够带来额外的疗效。