国家药监局优先审评审批，新一代国产肺癌创新药上市

新一代国产肺癌创新药“阿美替尼”正式上市。

陆舜介绍国产创新药“阿美替尼”临床研究。 澎湃新闻记者 陈斯斯 摄

5月10日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者从设立在上海浦东张江的豪森药业研发中心获悉上述消息。该药物化学全名为甲磺酸阿美替尼片，商品名为阿美乐。

当日，“阿美乐”上市会在上海举行，意味着这一药品在经过国家药监局审批上市后，正式走向市场。这一国产创新药的诞生，也是国家新药创制专项支持下产出的具有代表性的重大创新成果。

阿美替尼是由豪森药业自主研发的全球第二个，也是国内首个三代EGFR-TKI创新药，用于治疗EGFR T790M突变阳性的经治局部晚期或转移性非小细胞肺癌。阿美替尼不仅为患者带来强效、安全、可及的新型选择和直接的临床获益，同时也填补了中国在该疾病领域的用药空白，减轻国内患者对进口药的依赖，可为更多晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来长期、高质量生存的希望。

从立项到获批上市，阿美替尼历经6年时间。

2014年10月，这一药物研发就已经立项，2016年4月拿到美国FDA批件，2017年2月拿到国家药品监督管理局以及台湾食品药物管理局批件后，于2017年5月正式开展I期临床研究，并于2018年5月开展II期临床试验。而后，于2019年4月进行新药上市许可申请，一个月后即被国家药品监督管理局纳入优先审评审批。

与此同时，2019年，阿美替尼临床研究也获得国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。

“肺癌是发病率和死亡率增长最快的恶性肿瘤之一，位列中国癌症发病率、死亡率第一位。中国每年新发肺癌70万，其中40万是晚期肺癌患者。”这一药物临床试验的负责人、上海胸科医院肿瘤科主任陆舜介绍，在中国患者中，有超过40%是EGFR基因突变的非小细胞肺癌患者，该类患者目前主要使用第一、二代EGFR抑制剂（EGFR-TKI）类靶向药物治疗，较传统化疗优势明显，但1-2年后会出现耐药和疾病进展，其中超过半数由T790M突变所导致。而临床上，根据耐药后基因改变，要选择新的治疗，但新的药物少、治疗难度大，成为国际性难题。

经过两年时间，在陆舜的领衔下，这项临床研究取得显著进展，并在2019年底迎接了国家药监局的新药上市评估。

该项药物研究显示，对EGFR一代或二代药物产生耐药的晚期肺癌患者，如果其基因检测中显示EGFR T790M有阳性突变，阿美替尼能带来非常良好的疗效。它的客观缓解率（ORR）达68.9%，疾病控制率（DCR）达93.4%，中位无进展生存期（mPFS）达12.3个月，也是全球首个中位无进展生存期（mPFS）超过1年（二线使用）的三代EGFR-TKI。

陆舜表示，与目前临床上使用的进口三代药物相比，阿美替尼的毒副反应更小、不良事件更少，在耐药性和安全性上都有着优异表现。

此外，针对一代靶向药对脑转移效果较差的问题，阿美替尼交出的答卷令人欣喜。研究证实，阿美替尼能突破血脑屏障，有效抑制脑部病灶，对脑转移的非小细胞肺癌患者的有效缓解率达61.5%。

陆舜认为，国产阿美替尼的临床研究对于中国新药研发具有里程碑式的意义。这一药物的上市得益于政府对加速创新药物审评审批的支持，受到中国患者急迫需求的驱动。

“阿美替尼的研究进程，打破了跨国技术一枝独秀的局面，中国本土药物临床研发团队也走上了国际化的道路。”陆舜进一步表示，“今后，中国常见的EGFR突变的晚期肺癌患者，将不再面临绝境，有了延长生存期、获得更好生活质量的希望。”

陆舜说，随着这一药物的上市，中国将会有15-20万晚期肺癌患者从这一创新药中获益。