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“基因剪刀”有望治疗艾滋,疾病终将被科学征服
文/陈根
据报道,德国汉堡的科学家正在使用新的基因与细胞疗法来对抗艾滋病。在汉堡生物技术初创公司Provirex的支持下,研究人员正在开发一种基于“基因剪刀”(gene scissors)的新疗法,从被感染细胞的基因组中“切出”HIV的原病毒,并消除该病毒。
如果能够临床成功,这将是人类有史以来第一次在体内彻底去除HIV病毒,而之前对艾滋病的治疗只是抑制该病毒的复制和繁殖 。
艾滋病病毒与其他逆转录病毒一样,在增殖时其遗传物质会整合到人体宿主基因组上进行复制。
虽然目前的抗逆转录病毒疗法可有效抑制艾滋病病毒繁殖,但却不能根除这类整合性病毒。因此病毒可以在治疗期间潜伏休眠,一旦治疗中止,又重新开始复制
据德国马克斯-普朗克研究所(Max Planck Institute,马普所)近日发布的消息,该疗法的基本概念来自于三个德国研究机构,分别是海因里希·佩特研究所(HPI)、马普所的分子细胞生物学与遗传学研究所和德累斯顿工业大学。
他们共同开发并优化了“基因剪刀”:设计了一种名为Brec1的重组酶。Brec1重组酶可以识别临床上常见的艾滋病病毒株,并能安全准确地在受感染细胞的染色体组中完全“剪除”整合的原病毒。所谓原病毒,是指存在于宿主染色体内的、潜在的病毒基因组。
此前,他们曾进行了细胞试验以及实验鼠试验。试验显示,这种重组酶可以定位识别90%以上临床常见的艾滋病病毒株,并能安全准确地在受感染细胞的染色体组中完全“剪除”整合的原病毒。
国际权威学术期刊《自然·生物技术》(NBT)在2016年也曾刊发研究成果,显示这种方法不会破坏寄主细胞和正常基因的功能。
科学参议员凯瑟琳娜·费格班克(Katharina Fegebank)表示:“汉堡的初创企业Provirex或许为抗击艾滋病毒和艾滋病做出决定性的贡献。这种新的治疗形式可以使患者细胞第一次永久、准确地从艾滋病毒中解放出来,这将是治疗艾滋病毒和艾滋病的医学、社会和历史性突破。”
自1981年HIV病毒在中美洲首次发现以来,全球现在HIV的检测方向仍不容乐观:HIV有很大的携带人群,但是积极检测治疗的人却很少。
根据联合国艾滋病规划署的最新估计,在3790万艾滋病毒携带者中,有大约79%的人被诊断出患有艾滋病,却只有大约53%的人接受了有效的治疗,只有两人被治愈。不接受治疗的患者中只有1%的情况下状态比较好
艾滋病依旧是全世界现在面临的一个很大的公共健康问题,尽管使用cART,HIV病毒已经明显降低了艾滋病毒的发病率,但终生治疗仍然给经济、健康和社会心理等多方面带来挑战。
人们都十分希望能获得一种根除HIV病毒的方式,这些都需要科学家们进一步的探索。我们对HIV还有太多未知的事情,包括患者要有什么样的指标,治疗到什么程度、经历多长时间才算完全治愈艾滋病。
但科学发展是迅速的,此次开发的基于“基因剪刀”的新疗法虽然还未被临床验证,却也给艾滋病治愈带来新的希望,艾滋病终将会被科学界征服。
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