儿童血友病，如何预防治疗？

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血友病（hemophilia）是一组凝血因子VIII、凝血因子IX或凝血因子Ⅸ缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病。包括血友病甲，即因子VIII（又称抗血友病球蛋白，AHG）缺乏症；血友病乙，即因子Ⅸ（又称血浆凝血活酶成分，PTC）缺乏症；血友病丙，即因子Ⅺ（又称血浆凝血活酶前质，PTA）缺乏症。在先天性出血性疾病中以血友病最为常见，其中血友病甲占85%。

根据凝血因子活性水平可分为：重型FⅧ或FⅨ＜1%，中间型1%≤FⅧ或FⅨ＜5%，轻型5%≤FⅧ或FⅨ＜40%；

血友病是由X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，常以男性患病，女性携带状况为多见。临床上表现为：反复出血、或轻度外伤后严重出血、或深部肌肉和组织慢性出血、或重要脏器出血、或手术等创伤性操作出血不止等症状，严重反复出血导致关节肿张和畸形，严重影响生活质量。

随着医疗技术和国民经济发展发展，血友病并不是不治之症。只要医疗护理规范，可以参加适当的社会活动，更多的患者能被社会接受，能够享有与同年龄的欢乐和生活。接下来，就儿童血友病常见的医疗和护理知识做普及介绍。

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什么是血友病的预防治疗及预防治疗的重要性

因为凝血因子水平的低下，血友病患者容易出现关节出血，现有的按需治疗只是在出现关节出血时，通过输注凝血因子，提高凝血因子水平，达到止血的效果，但关节已经出血，多次出血以后，关节就会出现畸形，影响运动及日常生活，甚至导致残疾，最终影响生活质量。在2002年英国伦敦举行的血友病共识会议中，统一了预防治疗的定义，并于2006年PEDNET会议上作出了修正。预防治疗就是定期输注一定剂量的凝血因子，让体内的凝血因子浓度长期维持在一定水平，减少反复的出血，减少致残率的发生，最终的目的是让孩子健康的成长。

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血友病预防治疗的分类

预防治疗分为三种，分别是初级预防治疗、次级预防治疗和三级预防治疗。

（1）初级预防治疗：婴幼儿在确诊后、第2次关节出血前，且患儿年龄<3岁，无明确证据证实存在关节病变情况下，开始预防治疗；

（2）次级预防治疗：在2次或2次以上关节出血后，体格检查和影像学检查未发现关节病变之前，开始预防治疗；

（3）三级预防治疗：关节病变已形成后开始预防治疗。

当然目前最提倡的是在没有关节畸形的基础上进行初级预防治疗，如果已经出现病变，建议立即进行次级预防治疗，甚至进行三级预防治疗，来减少致残率的发生。

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如何进行预防治疗

目前国内推荐3种不同方式的预防治疗。

（1）临时预防法：主要针对于可能的活动增加或者有暂时性的出血风险，比如孩子需要去参加体育课、旅行或者参加夏令营等等，在参加这些活动前，一次性的给予一定剂量的凝血因子输注，提高体内的凝血因子水平，让孩子安全地去参加活动；

（2）短期预防法：主要针对于已经出现严重的关节出血、肌肉出血、颅内出血、消化道出血后的预防治疗，通过定期输注一定剂量的凝血因子，来阻止可能出现的恶性循环的严重出血事件；

（3）长期预防法：为了保证儿童能像很长年龄的儿童那样健康的生活和成长，通过定期输注一定剂量凝血因子，使体内的凝血因子维持在一定水平，尽可能的减少出血的发生率。

以上三种均为不同的预防治疗方法，最为推荐的是长期预防法，以期血友病儿童能像正常儿童那样平安健康的成长，提高生活质量。

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如何选择输注凝血因子的剂量

目前国内推荐3中不同剂量的方案。

（1）标准剂量方案：每次输注凝血因子制品25～40单位/kg，血友病A儿童每周用药3次或者隔天用药1次，血友病B儿童每周用药2次；

（2）中剂量方案：每次输注凝血因子制品15～30单位/kg，血友病A儿童每周用药3次，血友病B儿童每周用药2次

（3）小剂量方案：血友病A儿童每次10单位/kg，每周用药3次或者每3天用药1次，血友病B儿童每次20单位/kg，每周用药1次。

以上3种方案均有国内外不同的报导证实其有效性，具体选择哪一种方案需要根据患儿的不同自身情况，并在血液科专科医生的指导下进行。

(图片源于网络)

供稿：上海市医学会血液学专科分会

作者：朱嘉莳（上海交通大学附属儿童医院 血液科）

审核：蒋 慧（上海交通大学附属儿童医院 血液科）

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原标题：《【掌健识】儿童血友病知识（3）：血友病的预防治疗》

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