血友病并非不治之症，如何按需治疗？

原创 掌健识 上海市医学会健康科普基地

做健康的传播者，一路同行，一起成长

血友病（hemophilia）是一组凝血因子VIII、凝血因子IX或凝血因子Ⅸ缺乏而导致的凝血功能障碍的出血性疾病。包括血友病甲，即因子VIII（又称抗血友病球蛋白，AHG）缺乏症；血友病乙，即因子Ⅸ（又称血浆凝血活酶成分，PTC）缺乏症；血友病丙，即因子Ⅸ（又称血浆凝血活酶前质，PTA）缺乏症。在先天性出血性疾病中以血友病最为常见，其中血友病甲占85%。

根据凝血因子活性水平可分为：重型FⅧ或FⅨ＜1%，中间型1%≤FⅧ或FⅨ＜5%，轻型5%≤FⅧ或FⅨ＜40%；

血友病是由X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，常以男性患病，女性携带状况为多见。临床上表现为：反复出血、或轻度外伤后严重出血、或深部肌肉和组织慢性出血、或重要脏器出血、或手术等创伤性操作出血不止等症状，严重反复出血导致关节肿张和畸形，严重影响生活质量。

随着医疗技术和国民经济发展发展，血友病并不是不治之症。只要医疗护理规范，可以参加适当的社会活动，更多的患者能被社会接受，能够享有与同年龄的欢乐和生活。接下来，就儿童血友病常见的医疗和护理知识做普及介绍。

什么是血友病的按需治疗？

按需治疗是指在出血发生后，根据患者的实际情况输注凝血因子制品来控制出血的治疗方法。

01

按需治疗的时机

越早开始治疗越好，最好在症状（关节酸胀、刺痛等）出现2小时内，不要等到体征（关节肿胀等）出现后才开始治疗。越早治疗患者的痛苦越小，所需凝血因子制品量越少，康复越快，花费越少。

02

药物选择

血友病A首选基因重组VIII因子制剂或病毒灭火的血源性VIII因子制剂，仅在无上述条件时选择冷沉淀或新鲜冰冻血浆等；血友病B首选基因重组XI因子制剂或病毒灭火的血源性凝血酶原复合物，在无上述条件时可选择新鲜冰冻血浆等。

03

按需治疗的剂量

所需凝血因子的剂量与患者凝血因子的基础水平、出血的部位、出血的严重程度及是否存在抑制物等有关。每输注1IU/kg体重的VIII因子可使体内VIII因子活性提高2%；每输注1IU/kg体重的IX因子可使体内IX因子活性提高1%。

04

按需治疗疗程

由于VIII因子和IX因子代谢的半衰期分别是8-12小时和18-24小时，因此血友病A患者开始时需8-12小时输注一次，而血友病B患者则需12小时输注一次，以后酌情延长，直至出血停止，创面愈合，体内VIII因子或IX因子水平恢复至出血前水平。

05

急性出血时的辅助治疗

（1）RICE

Rest（休息）:避免受伤的肢体活动；

Ice（冰敷）：用湿毛巾包冰袋敷5分钟，暂停10分钟，可反复，减少疼痛及出血；

Compression（压迫）：用弹性绷带或弹力袜包扎关节或压迫肌肉；

Elevation（抬高）：将出血部位抬高至心脏高度以上，减少出血部位压力。

（2）局部止血：用明胶海绵、纤维蛋白凝胶等填塞鼻腔，敷贴出血创面或拔牙后出血，也可行外科缝合止血

06

功能恢复康复训练和物理治疗

（1） 在患者出血停止后立即开始早期功能恢复锻炼，对改善和恢复血友病关节、肌肉功能失常有重要作用，但应在有经验的理疗师的指导下进行，可参照《血友病运动指导》。

（2） 关节积血和肌肉血肿者早期可采用物理治疗，可促进血肿的吸收。可用低频脉冲磁场或紫外线照射等。

07

按需治疗的不足：

（1）按需治疗的患者2个及以上关节的受累率达84%，30岁以后有90%的患者有6个关节（肘、膝、踝关节）受累；

（2）按需治疗比预防治疗抑制物产生风险高42%；

（3）足量按需治疗较标准的低剂量预防治疗所用凝血因子量多、费用高。

（4）中国血友病患者采用低剂量次级预防治疗比按需治疗效果更好好。

(图片源于网络)

供稿：上海市医学会血液学专科分会

作者：刘青（上海交通大学附属儿童医院 血液科）

审核：蒋慧（上海交通大学附属儿童医院 血液科）

上海市医学会是一个有着百年历史的社会团体，以促进医学科技发展、医学知识普及为己任，一直以来坚持科普惠民的理念，所属各专科分会积极响应学会号召，集中全市最优秀的医学专家，开展多种形式科普活动，全方位推进医学科普宣传。上海市医学会于2018年获得上海市卫生健康委员会首批“上海市健康科普文化基地”称号，将担负起更大的责任和义务，继续着力于向人民群众传播正确的医学健康知识，提升全民健康素质，实现人民对美好生活的向往，将基地建设成更为优质、更受欢迎的医学健康科普家园。

原标题：《【掌健识】儿童血友病知识（2）：血友病的按需治疗》

阅读原文