《自然》关注中国细胞治疗新规：迈出正确一步还是回到过去？

此前的3月29日，国家卫生健康委办公厅公开发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）》（征求意见稿），拟有条件地允许临床研究证明安全有效的体细胞治疗项目经过备案，在相关医疗机构转化应用，并可以申请收费。

该意见稿一出，随即引发了广泛关注。5月2日，顶级学术期刊《自然》（Nature）报道了这一新规：病人将可以在没有监管机构批准的情况下进行付费治疗。

所谓的细胞治疗，即指来源于人自体或异体的体细胞，经体外操作后回输（或植入）人体的治疗方法。这种体外操作包括细胞在体外的激活、诱导、扩增、传代和筛选，以及经药物或其他能改变细胞生物学功能的处理。

细胞治疗被认为是治疗癌症的一种新尝试。然而，这种疗法却率先以一则悲剧广为人知：2016年4月，22岁的大学生魏则西患滑膜肉瘤去世，去世数十天之前，他在网上公布了自己的治疗历程，生前接受了包括CIK、DC-CIK等未经批准的免疫细胞疗法，并支付了逾20万元。

当年5月，原国家卫计委叫停了生物免疫治疗，并随后颁布规定，自体免疫细胞治疗技术属于临床研究，不能进入临床医疗应用。该措施当时也引发业内讨论，认为其“一刀切”。然而，3月底的这项新规草案一出，一度被外界认为“回到魏则西时代”。

目前，征求意见稿引发了不同反应。《自然》杂志联系到的中国医生中，包括首都医科大学附属北京世纪坛医院肿瘤中心的肿瘤学家任军。任军估计，大约有100万人为这种手术付费，使中国成为全球最大的癌症免疫治疗市场之一。

任军提到，此前禁止销售未经测试的细胞疗法是对的。他说，数百家医院在提供这些疗法时，没有接受足够的制备细胞的培训，也没有进行足够的研究以确保这些疗法有效。“他们只需要打开设备，开始从病人身上采血。”

不过任军也提到，自2016年禁令颁布以来，医院很难招募临床试验参与者。他表示，为了鼓励安全开发疗法，有必要制定新的、更明确的规则。

北京医院生物治疗中心主任、肿瘤免疫学家马洁教授表示，“这将促进细胞治疗的创新和产业化，最终将使患者受益。”

但美国宾夕法尼亚大学的癌症研究人员Bruce Levine表示，征求意见稿是朝着正确方向迈出一步，但他质疑这些医院是否为细胞疗法的潜在危险做好了准备。

《自然》报道中提到，在许多国家，细胞疗法的使用需要获得药物监管机构的批准，这意味着需要进行严格、昂贵和耗时的临床试验，以证明它们是安全有效的。有一些国家则是有相应的政策，例如澳大利亚允许医生在特殊情况下(如病人身患绝症)进行未经批准的细胞治疗。

不过，澳大利亚昆士兰QIMR伯格霍费尔医学研究所(QIMR BerghoferMedicalResearch Institute, Queensland)的癌症免疫学家Rajiv Khanna说，这些疗法是根据个案来确定的，很少使用，而且是免费提供给患者的。他表示，“我不知道有哪个监管体系允许顶级医院自行提供细胞疗法，从而获取商业利益。”

根据国家卫生健康委办公厅发布的上述征求意见稿，体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用，向当地省级价格主管部门提出收费申请。《自然》提到，部分医院将被允许销售这些疗法，无需在大量人群中进行测试。该草案预计将在未来几个月内生效。

从征求意见稿来看，满足相应条件的三甲医院可以开展体细胞治疗临床研究和转化应用。而据2017年卫生健康事业发展统计公报，中国三级甲等医院有1360家，占医院总数的4.4%。对这些医院和开展的项目，借鉴早几年颁布的干细胞临床研究的备案制管理制度，同样实施医疗机构和项目“双备案”管理。

根据征求意见稿，符合条件的医院要开展体细胞治疗项目，要通过医院伦理和学术委员会的审查，还要到省级和国家两级卫生部门备案。省级卫健委负责形式审核，国家卫健委要在两个月内完成专家评估，并向社会公示备案机构和项目。

一旦医院获得许可，其审查委员会将监督其临床研究，参与者不需付费。如果委员会决定项目已经提供了足够的证据证明治疗是安全有效的，医院就可以开始销售这种疗法。同时，没有特别许可证的医院和公司仍然需要国家药品监督管理局批准，且需要大规模的临床试验。

但QIMR伯格霍费尔医学研究所的癌症免疫疗法专家Michele Teng表示，“草案中的监管是个坏主意，至关重要的是，任何一种新的细胞疗法都要在三期疗效试验中证明其安全性和有效性。”

北京大学医学部免疫学系副主任王月丹表示，该征求意见稿让他有信心继续规划临床研究。10多年前，他停止了细胞免疫疗法的临床研究，因为缺乏监管意味着无法区分哪些疗法有效，哪些无效。

但王月丹仍然担心缺乏有临床试验经验的医生。没有足够合格专家的医院可能会忽视这些规定，或者医院的审查委员会可能会错误地批准对病人不安全的免疫疗法。“它可能会回到以前的状态。”他说。