全球首创！“亦庄药”再获国外资格认定

北京经济技术开发区（北京亦庄）生物医药企业凡恩世制药（北京）有限公司近日宣布，公司自主研发的PT217获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗神经内分泌癌。凡恩世创始人兼CEO王明晗博士表示：“这是PT217继2022年获得FDA授予的用于治疗小细胞肺癌的孤儿药认定后，获得的第二个孤儿药认定。”

PT217是凡恩世全球首创的靶向DLL3和CD47的双特异性抗体，用于治疗神经内分泌癌症。神经内分泌癌是神经内分泌肿瘤中最具侵袭性的亚组，其特征为分化程度差和增殖率高。大多数神经内分泌癌源自肺部，如小细胞肺癌，其他类型的神经内分泌癌则可能发生在消化道、前列腺和胰腺中。

“PT217可以通过巨噬细胞的吞噬作用和自然杀伤细胞的细胞毒作用直接杀伤肿瘤细胞，并通过同时靶向肿瘤细胞表面过度表达的DLL3和CD47，扩大肿瘤杀伤范围。”王明晗介绍，PT217有望通过引导肿瘤细胞进入吞噬性抗原呈递细胞，诱导肿瘤新抗原的呈递，并通过识别肿瘤新抗原，间接激活T细胞对DLL3表达肿瘤细胞的杀伤，从而刺激获得性免疫系统。PT217的抗CD47臂通过差异化设计，对人红细胞结合极小，同时保持对肿瘤细胞表面CD47很强的结合活性。

据悉，孤儿药认定是FDA孤儿药产品开发办公室对符合条件的、用于预防、治疗及诊断影响美国患者人数少于20万的罕见病的药物授予一种资格认定。获得孤儿药认定的药物可以享有某些政策上的支持，包括支持临床开发的财物激励，以及在监管部门批准后可在美国获得长达七年的市场独占权。2022年，PT217获得了FDA授予的用于治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定，此次又获得FDA授予的快速通道资格认定，用于治疗接受铂类药物化疗后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌患者，无论其是否接受过免疫检查点抑制剂联合治疗。

值得一提的是，此前，凡恩世与罗氏达成临床供药协议，共同研究PT217与罗氏PD-L1抑制剂阿替利珠单抗在治疗小细胞肺癌、肺大细胞神经内分泌癌和肺外神经内分泌癌患者中的联合用药，旨在发现治疗癌症创新方法。王明晗表示：“目前，PT217正在美国进行多中心I期临床试验，我们相信其优化的抗CD47双抗治疗方案可以释放先天免疫系统靶向攻击实体瘤的全部潜力，有望成为小细胞肺癌、肺大细胞神经内分泌癌和肺外神经内分泌癌患者在多种临床情况下的变革性治疗选择。”