科普｜如何参加新药临床试验，怎么权衡风险与获益？

在日常诊疗中，很多患者和家属对新药临床试验很感兴趣。临床试验是医学研究的重要组成部分，它对于评估新药或新疗法的安全性和有效性至关重要。

什么是新药和新药临床试验？

新药，顾名思义，是指尚未在市场上销售的药品，这些药品通常具有创新的结构、明确的药理作用以及显著的临床价值。新药临床试验就是指在人体（包括患者或健康志愿者）身上进行的系统性药物研究。这一过程的目的是通过科学的方法验证新药的安全性、有效性，并探索药物在人体内的吸收、分布、代谢及排泄等药代动力学过程。

通过严格、科学的临床试验，才能确保新药安全、有效。本文图片均为上海曙光医院临床研究中心 朱蕾蕾 绘

新药的研发旨在解决现实临床问题，推动当前医疗水平的发展，满足广大的医疗需求。新药的研发是一个漫长且复杂的过程，其中临床试验是这一过程中要开展的重要工作。只有通过严格、科学的临床试验，才能确保新药在上市前已经过充分的验证，从而为患者提供真正安全、有效的治疗方案。

新药临床试验分几期?

新药临床试验通常被分为四个阶段，每个阶段都有其特定的目标和试验要求。

新药临床试验通常被分为四个阶段。

I期临床试验：这是新药首次在人体上进行试验的阶段。主要目标是评估新药的安全性、耐受性以及药物在人体内的药代动力学特性。这一阶段通常会招募少量健康志愿者参与。

II期临床试验：此阶段旨在初步评估新药对目标疾病的治疗效果以及安全性。会根据疾病的类型和治疗的目标，选择合适的患者群体进行试验，并确定最佳的给药剂量和方案。

III期临床试验：这是新药研发过程中最为关键的一个阶段。通过大规模、多中心、随机、双盲的临床试验，进一步验证新药的有效性和安全性。这一阶段的数据将作为新药申请上市的重要依据。

IV期临床试验：新药上市后，仍需要进行长期的监测和评价。这一阶段主要是收集新药在广泛使用情况下的安全性数据，以及发现可能的罕见不良反应或发现新的疗效。

试验参与者的权益保护与知情同意

参加临床试验的健康志愿者或患者，称为试验参与者。在临床试验中，试验参与者的权益保护是至关重要的。所有试验参与者都是在充分了解试验内容、目的、获益和风险等之后，自愿做出参加的决定。这一过程中，知情同意和知情同意书的签署是不可缺少的步骤。

试验参与者的权益保护与知情同意。

在知情过程中，医生会用最容易理解的方式介绍临床试验的性质、目的、流程、可能的获益和风险(不良反应)、除了参加试验外可供选用的其他治疗方法、试验期间的随访次数、要做哪些检查、相关检查和药物是否免费以及一旦遇到伤害相关的补偿事宜等内容。参与者有任何不理解或者想问的问题，都可以提出，医生会详细解答。在充分知情的前提下，参与者自愿同意参加研究，与研究者一起在知情同意书上签字，而知情同意书就是参与者自愿参加临床试验的证明文件。

此外，参与者在整个试验过程中都有权随时退出，且无需承担任何责任或后果。研究者和医疗机构也必须确保受试者的隐私和数据安全。

参与者可能会出现不良事件或不良反应，参与临床试验也可能获得一些潜在的益处。

参加临床试验有什么风险和获益吗？

由于新药或新疗法的未知性，参与者可能会出现不良事件或不良反应。不良事件，指参与者接受试验用药品后出现的所有不良的医学事件，可以表现为症状体征、疾病或者实验室检查异常，但不一定与试验用药品有因果关系，其中与试验用药品有关的，才是不良反应。参与者在决定参与临床试验前，要充分了解并权衡其中的风险与获益，参加试验后也不需要过度紧张，也不需要判断发生在身体上的不适是不是不良反应，只需要及时报告给医生，医生会做出专业的判断，并采取相应的措施对参与者进行治疗和应有的权益保护。

当然，参与临床试验也可能获得一些潜在的益处。如可能有机会获得最新的治疗机会，提前从未上市的新药中获益；绝大多数临床试验都是免费提供试验药物和检查甚至住院；开展临床试验的机构一般都是在该领域比较权威的医院，参与者可能得到更多专业医生的关注和照料。此外，参加临床试验也是一种对社会和医学研究的贡献，有助于推动医学进步和患者福祉的提升。

参加临床试验的流程是怎样的？

新药临床试验的流程通常包括筛选阶段、给药阶段和随访阶段。在筛选阶段，在充分知情同意并签署知情同意书后，医生会将详细询问参与者的病史、合并用药等情况，并进行一系列的检查：包括生命体征和体格检查、实验室检查、心电图及其它试验要求的检查来确定参与者是否符合试验的入组要求。

在筛选入组阶段，医生会进行一系列的检查。

一旦参与者通过筛选并成功入组，就进入了给药阶段。在这一阶段，参与者将按照试验方案接受新药的治疗，并定期进行各项检查和评估。医生也会密切观察参与者的反应和病情变化，以全面记录和评价药物的安全性、疗效等，并及时处理出现的不良事件/不良反应等。

完成给药阶段，参与者可能还需要根据试验的要求在不同的时间点回到医院随访，接受医生的问诊和各项检查，随访全部结束后还会再进行一次全面的出组体检。

试验参与者的配合与贡献

新药临床试验的顺利开展，离不开试验参与者的积极配合。试验参与者需按时服药、不随意使用其他药品或诊疗措施、如实向医生反映自己的感受和身体状况、认真填写“日记卡”、完成研究规定的各项检查、按时回医院随访等等。

新药临床试验的顺利开展，离不开试验参与者的积极配合。

开展临床试验收集科学数据，来验证一个正在研发的药物是否安全和有效，只有通过试验参与者的亲身参与才能实现。随着科技的不断进步和医学研究的深入发展，我们有理由相信临床试验将会变得更加高效、安全和精准。