如何看待基因编辑？三位科学院院长：阿希洛马会议有重要启示

12月14日，国际顶级期刊《科学》（Science）在线发表了一篇题为《来自香港的警示》（Wake-up call from Hong Kong）的社论，美国国家医学院院长Victor J. Dzau、美国国家科学院院长Marcia McNutt、中国科学院院长白春礼联合署名，呼吁全球各国科学院携手努力，就基因编辑研究及临床应用所应遵循的准则达成广泛的国际共识。

社论提到，在上个月于香港举办的第二届人类基因组国际峰会上，中国深圳一名研究人员的发现引起了震惊：该研究人员对一对健康胚胎进行了基因编辑，使其能抵抗艾滋病，这对基因编辑双胞胎已经出生。

在此事件发酵之后，第二届人类基因组国际峰会的主办方、各国科学院，以及权威的科学领袖对这项研究普遍表示谴责，“令人深感不安”以及“不负责任”，中国也已经启动了对该研究人员行为的调查。Dzau等人在社论中提出，但很显然，在使用CRISPR-Cas9技术来编辑人类基因组方面，科学、医学共同体为解决其伴随而来的复杂伦理及监管问题所做的努力滞后了。

目前，人类生殖系基因组编辑的指导方针和原则是建立在健全的科学的和伦理的原则上的。然而，这次的事件凸显出，“我们迫切需要加快就更具体的准则和标准达成国际协议，而人类生殖系基因组编辑被可允许操作之前，必须要满足这些准则和标准。”

Dzau等人表示，我们共同呼吁，各国科学院迅速召集国际专家和利益相关者形成一份快速报告，来推动完善出于生殖目的的人类胚胎基因组编辑所必须遵循的准则及标准，世界各地的科学机构都要参与这项工作。

而统领美国国家科学院、国家工程院、国家医学院及国家科学研究委员会四大学术机构的美国国家科学院（美国最高学术团体）在文章中表态，“愿意在这方面发挥带头作用。”

社论指出，在召集国际专家、推动就负责任的基因编辑研究及临床应用达成广泛科学共识方面，国家科学院具有很大的优势。

“我们坚信，在这样的基因编辑标准方面达成国际共识是十分重要的，这些标准能够避免研究者为操作危险和违背伦理的实验寻找借口，或寻找方便的实验室。”Dzau等人强调，制定国际科学标准并不是为了取代各国规定，而是起到一些影响作用。

值得注意的是，社论中依然指出，有朝一日，基因组编辑能够治疗或预防疾病。但为了让公众对这种治疗方法保持信任，“学术共同体当下就需要采取措施，证明这种新工具可以在能力具备、正当及善行的前提下被应用。”然而，“不幸的是，这次基因编辑事件似乎在各方面都失败了，它可能会危及人的生命。”

Dzau等人还强调，仅仅建立标准是不够的。“我们还需要建议一种国际机制，使科学家能够对不符合公认原则或标准的研究提出关注。”

实际上，第二届人类基因组国际峰会组委会在11月29日发表的声明中已呼吁这样一种机制，建立一个持续的国际人类基因组编辑论坛。论坛还将发挥其他重要的功能，比如帮助加快监管科学的发展，提供一个管理方案的“信息交换所”、致力于共同监管标准的长期发展，以及通过计划中和正在进行中的实验的国际登记加强研究和临床应用的协调。

Dzau等人最后还提到了现代生物技术规制史上具有里程碑意义的历史事件，即著名的阿希洛马会议（Asilomar Conference），该事件标志着一个科学和公众参与科学政策讨论的新时代的来临。

40多年前，上世纪70年代，DNA重组技术刚刚兴起，但这种当时具有革命性的生物医学新技术的安全性和有效性受到质疑。世界各国包括分子生物学家、新闻记者、律师和政府官员等在内的百余名代表相聚阿希洛马会议中心。

他们对DNA重组技术遇到的技术、伦理甚至法律等问题都进行了公开讨论和辩论。阿希洛马会议最终对重组DNA技术发展初步达成共识、确立了重组DNA实验研究的指导方针或准则、就一些暂缓或严令禁止的实验达成共识、提出生物科学家和科研机构的行动指南等。最终，会议的成果还成为了政府官方政策的基础。

Dzau等人在文章中写道，阿希洛马会议的模式至今仍然能给我们带来重要的启示。“我们需要就人类生殖系基因组编辑的研究和临床应用的具体标准及准则达成广泛的共识。这种共识不仅涵盖科学和临床医学的共同体，也应当将全社会考虑进来。”

不过，国际上此前就人类基因编辑研究已达成过一些共识。2015年12月初，美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会在华盛顿召开了首届人类基因编辑峰会。各方在会上达成共识，允许开展人类胚胎基因编辑的基础研究。在适当的法律规范、伦理准则的规制下，深入的基础和临床前研究应该从以下几个方面进行：在人类细胞中编辑基因序列的技术的研究；临床应用所带来的潜在益处和风险的研究；人类胚胎及生殖细胞的生物学研究。

同时，各方在会上也强调，对基因编辑的早期人类胚胎以及生殖细胞不得用于妊娠，并指出现在就把该技术投入临床使用的做法是“不负责任”。这是国际上首次为基因编辑研究划定了不可逾越的“红线”。

而就在当年，2015年4月，世界上第一例对人类胚胎基因的编辑修改完成。中山大学教授黄军就发表论文，宣布利用CRISPR-Cas9技术试图修改人类胚胎中的一个致病基因。这一突变的致病基因会导致严重遗传病β-地中海贫血症。该研究的对象是人体胚胎为辅助生殖技术下产生的体外剩余胚胎，类型为不可能发育为成熟个体的三元核合子。该研究止步于胚胎，但依然掀起了国内外科学界和社会大众的广泛讨论。

附:《来自香港的警示》全文翻译

在上个月于香港举办的第二届人类基因组国际峰会上，来自深圳的一名研究人员的发现引起了震惊：该研究人员对一对健康胚胎进行了基因编辑，使其能抵抗艾滋病，这对基因编辑双胞胎已经出生。尽管峰会主办方、各国科学院，以及权威的科学领袖对这项研究普遍表示谴责，“令人深感不安”以及“不负责任”，中国也已经启动了对该研究人员行为的调查，但很显然，使用CRISPR-Cas9技术来编辑人类基因组，已经跑在了科学、医学共同体为应对复杂伦理及管理问题所进行的努力的前面。目前，人类生殖系基因组编辑的指导方针和原则是建立在健全的科学的和伦理的原则上的。然而，这次的事件凸显出一种紧迫的需求，我们需要加快就更具体的准则和标准达成国际协议，而人类生殖系基因组编辑被可允许操作之前，必须要满足这些准则和标准。

我们共同呼吁，各国科学院迅速召集国际专家和利益相关者形成一份快速报告，来推动完善出于生殖目的的人类胚胎基因组编辑所必须遵循的准则及标准，世界各地的科学机构都要参与这项工作。美国国家科学院愿意在这方面发挥带头作用。在召集国际专家、推动就负责任的基因编辑研究及临床应用达成广泛科学共识方面，国家科学院具有很大的优势。我们坚信，在这样的基因编辑标准方面达成国际共识是十分重要的，这些标准能够避免研究者为操作危险和违背伦理的实验寻找借口，或寻找方便的实验室。制定国际科学标准并不是为了取代各国规定，而是起到一些影响作用。

有朝一日，基因组编辑能够治疗或预防疾病，但为了让公众对这种治疗方法保持信任，学术共同体当下就需要采取措施，证明这种新工具可以在能力具备、正当及善行的前提下被应用。不幸的是，这次基因编辑事件似乎在各方面都失败了，它可能会危及人的生命。

仅仅建立标准是不够的。我们还需要建议一种国际机制，使科学家能够对不符合公认原则或标准的研究提出关注。第二届人类基因组国际峰会组委会已呼吁建立一个持续的国际人类基因组编辑论坛，以提供这样一种国际机制。论坛还将发挥其他重要的功能，比如帮助加快监管科学的发展，提供一个管理方案的“信息交换所”、致力于共同监管标准的长期发展，以及通过计划中和正在进行中的实验的国际登记加强研究和临床应用的协调。

40多年前，当DNA重组还是一项革命性的生物医学新技术时，其安全性和效果也曾引发关注，为此科学家召开了阿希洛马会议。在那次会议上，科学家就这些问题进行了公开的讨论和辩论，最终，他们就一系列研究指导原则达成了共识，这些原则最终成为政府制定政策的基石。阿希洛马会议的模式至今仍然能为我们带来重要的启示。我们需要就人类生殖系基因组编辑的研究和临床应用的具体标准及准则达成广泛的共识。这种共识不仅涵盖科学和临床医学的共同体，也应当将全社会考虑进来。

——Victor J. Dzau，Marcia McNut， Chunli Bai