美国批准第二款CRISPR基因编辑药物临床试验，治疗眼病

“基因编辑婴儿”事件尚在发酵之际，美国食品药物监督管理局（FDA）秉持区分对待的态度批准了该国第二款CRISPR基因编辑药物的临床试验。

日前，致力于基因编辑治疗的美国公司Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)宣布，FDA已批准该公司EDIT-101药物的IND（新药临床试验）申请，验证这款试验型CRISPR基因组编辑药物在治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）方面的临床疗效。

Leber先天性黑朦蒙症（LCA10）是一种遗传性视网膜退行性疾病，目前已知至少有18个不同基因突变都会引起该疾病。LCA是儿童期遗传性失明最常见的原因，全世界每10万人中有2至3人患有这种疾病。LCA症状出现在生命的最初几年，随后将导致严重的视力丧失和潜在的失明。而最常见的LCA10是一种由CEP290基因突变引起的单原性疾病，是20% - 30% LCA患者的病因。

“FDA接受我们EDIT-101药物的IND申请是基因编辑领域的一个重要时刻，对患者来说这是一个关键的里程碑，因为我们距离LCA10的治疗又近了一步。”Editas总裁兼首席执行官Katrine Bosley表示， “对我们来说，这是一个真正令人兴奋的时刻，作为一家临床阶段的公司，我们期待着开启新篇章，利用CRISPR技术的力量来改变世界各地严重疾病患者的生活。”

同时，随着EDIT-101药物IND申请被批准，Editas已经从Allergan Pharmaceuticals International Limited（总部位于爱尔兰都柏林的眼科巨头Allergan plc的全资子公司）获得2500万美元的里程碑付款。这是两家公司合作的一部分，旨在发现和开发针对严重视力威胁疾病的试验性药物。Editas及其合作伙伴Allergan预计将招募10至20名患者参加1/2期开放标签、剂量递增临床试验，以评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效。

2017年3月，Editas宣布与Allergan达成战略合作联盟，根据协议，Allergan将独家获得Editas公司总计5个 治疗眼科疾病的基因编辑药物（包括EDIT-10）的授权。2018年8月，Allergan宣布选择EDIT-101作为五个候选开发和商业化新药项目中的第一个。Editas选择与其共同开发和承担该药物在美国的临床试验和上市后收益及风险，并在该药物通过临床试验进展、商业化获批等关键节点时，获得Allergan的里程碑付款。

Editas公司总部位于马萨诸塞州剑桥，由基因编辑领域权威人物张锋及George M. Church等人于2013年11月联合创办，并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

截至目前，被外界成为CRISPR初创公司“三巨头”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics中已有两家宣布开展CRISPR基因编辑药物的临床试验。

此前的10月10日，Crispr Therapeutics（NASDAQ:CRSP）宣布，FDA批准严重镰状细胞疾病（SCD）基因编辑药物CTX001的临床新药申请，Crispr Therapeutics及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals已开始在美国为患有严重镰状细胞疾病的患者进行首次人体试验。Crispr Therapeutics最近还招募了欧洲首名患者参与一项针对地中海贫血患者基因疗法的单独研究。

值得一提的是，Editas等公司被批准临床试验的基因编辑疗法和目前全球科学界均在强烈谴责的“基因编辑婴儿”事件有着显著区别。Editas公司编辑的感光细胞属于体细胞，且致力于医治罕见的遗传性疾病。“基因编辑婴儿”中则是编辑人类胚胎，改变了包括生殖细胞在内的所有人体细胞，并将遗传特性、潜在危害等遗传给后代。另外，该试验目的并不在于治愈某种疾病，而是给本就健康的人类胚胎赋予一种理论上的避免HIV感染的能力。