科普｜白血病都要做移植手术吗？手术风险有多大？

李阿姨今年60岁了，之前身体都挺好，2023年7月，开始出现乏力、牙龈出血的症状，她在上海瑞金医院进一步检查后，确诊为急性髓系白血病。第一个疗程化疗后，主管医师告诉她，后续需要做异基因造血干细胞移植，建议她早期参加白血病化疗和移植的多学科会诊。

何为造血干细胞移植？哪些白血病患者需要进行移植治疗？移植手术该怎么做？是否有风险？会给病人带来多大的获益？……对于一个刚确诊的病人来说，李阿姨对这些问题都一无所知。

其实，这些问题同样也在困扰着诸多白血病患者，今天我就带大家来了解下异基因造血干细胞移植技术。

一、异基因造血干细胞移植技术的前世今生

异基因造血干细胞移植技术，萌芽于20世纪30年代，并于20世纪60年代初进入到临床，到20世纪70年代，伴随着人类白细胞抗原（HLA）系统的发现，新型免疫抑制剂、多种抗感染药物及细胞生长因子的应用，这项治疗技术随后得到快速的发展：移植物从骨髓发展到外周血、脐血等多种来源，干细胞供者也从同胞全相合逐步扩展到骨髓库、亲缘单倍体和脐血等多种类型，尤其是伴随着单倍体移植技术的完善基本实现了“人人有供者”。

如今，异基因造血干细胞移植术已经成为多种血液系统疾病治疗方案的重要组成部分。

中国的异基因造血干细胞移植技术始于1981年，在我国血液学工作者的努力下，得以迅速推广和应用，同时我国学者对于该项技术的发展也贡献了众多中国力量。

统计显示，我国异基因造血干细胞移植病例数从2005年的1000例左右，迅猛增加到2022年的12000余例，占到了全球同期的近1/5，全国的移植中心也达到了170余家。

总的说来，异基因造血干细胞移植术在我国虽然起步稍晚，但在中国历代血液医生的不断努力下，目前已经成为一项成熟的医疗技术，达到了世界先进水平，完全值得广大病友的信赖和选择。

二、白血病患者的移植适应症

像李阿姨这样的白血病患者，他们最为关心的还是自己到底需不需要做移植，即是否具备移植适应症。异基因造血干细胞移植获益于移植物通过免疫监视达到对白血病细胞的杀伤和控制，降低复发率，但也存在治疗相关并发症，因此需要充分权衡抗白血病效应和治疗相关风险。

急性髓系白血病依据疾病特征（包括形态学、免疫分型、细胞和分子遗传学），可以初步划分为高危、中危和低危类型。高危组患者接受化疗的复发风险为70%-90%，中危组复发风险为50%-60%，低危组复发风险为30%-40%。

其中，高危组患者由于化疗为主的治疗复发风险高，建议尽早进行异基因造血干细胞移植；中低危患者需要结合化疗的治疗反应：如果化疗后疾病达到深度缓解，可以在监测可测量残留病灶（MRD）的前提下继续化疗；相反，如果前期治疗基础上，没有达到深度缓解，即使是低危患者，也同样具备很强的移植指征 。

李阿姨参加了瑞金医院血液科多学科会诊，专家们对李阿姨的病情进行了仔细分析和讨论，她的疾病被归类于中危组急性髓系白血病，经过系统治疗后，尚未达到深度缓解，化疗的复发概率高达80%，具备移植适应症。

由此，我们可以看出，急性髓系白血病患者是否需要移植，是疾病本身危险分层与治疗反应的综合评判。鉴于移植评估需要高度的专业性，建议在疾病诊断后早期参加权威的血液学科的多专家会诊，对于后续治疗做尽早规划。

三、异基因造血干细胞移植的流程

经过多学科会诊，李阿姨一家开始倾向做移植治疗，但一家人也焦虑：是不是要开刀，这对作为供者的儿子来说，是否可能带来身体上的伤害？我带大家来了解一下。

首先，异基因造血干细胞移植虽然被称之为手术，但并不需要进行外科式的开刀处理。移植前需要完成很多的步骤。整个过程涉及供患者的筛选和体检（患者有无移植适应症及移植反指征，供受者HLA匹配度，供者有无干细胞捐献禁忌），患者的移植前预处理（放/化疗为主，部分包含靶向药物），供者动员与采集（细胞生长因子动员，骨髓和/或外周血采集），最后进行供者干细胞的计数和回输（保证足够的干细胞数量是成功植入的关键之一）。这些步骤需要步步踏实，前后密切衔接，才能最终实现成功的干细胞回输。

另外一个大家十分关心的问题在于移植对于供者的影响，干细胞的动员与采集对于健康供者没有长期的不良影响，这个大家无需过分忧虑。

四、异基因造血干细胞移植的总体预后

异基因造血干细胞移植，是目前在国内外广泛开展的常规治疗恶性血液系统疾病的手段，虽然有一定风险，但总体上是安全可靠。对于有经验的移植中心，移植后的总体生存率在70%左右。

所以，我建议大家选择有经验的移植中心进行治疗。移植是一项十分漫长的治疗过程，患者顺利出仓只是起点，出仓后长期的规范化管理，才是移植最终能否成功的关键。

移植医师时常会这样描述“移植”：这是一条荆棘之路。鼓舞人心的是，目前急性髓系白血病异基因造血干细胞移植的预后已经有了显著改善，接受移植的患者可以期待获得长期的有质量的生存，回归社会。

最后，让我们回到李阿姨的故事：最终李阿姨还是选择去做异基因造血干细胞移植，因为她的疾病需要移植，她的身体经过全面体检可以耐受移植，同时她也具备合适的供者来做移植。

当然，最重要的是，她和她的家人已经认识到：这是一项成熟可靠、尽管伴随着风险但又充满着希望的选择。