对话｜政协委员孙洁谈罕见病用药：多层次保障很有必要，专项基金也在试点

2月29日是国际罕见病日。罕见病患者的用药该如何满足？发病率不足百万分之一的超罕病种，又该如何保障？

国际罕见病日前夕，全国政协委员，对外经济贸易大学保险学院副院长孙洁教授在接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访时表示，现在财政支出和医保支付有压力，对于罕见病患者的用药保障而言，多元支付、多层次保障很有必要。同时，社会保障要与经济社会发展水平相适应，推进罕见病用药多层次保障是一个渐进的过程。

孙洁称，超罕的发病率可能不足百万分之一，人群极少，致残、致死性比较高，药物研发和生产成本高，医疗成本也高。她建议建立专项保障基金及专项保障制度，来分担超罕患者的用药费用。

多元支付、多层次保障很有必要

澎湃新闻：目前在罕见病用药保障方面，还存在哪些未被满足的需求？

孙洁：除了医学领域，社保、医疗保险方面关注罕见病保障多始于2018年。这一年，我国公布了《第一批罕见病目录》，算是罕见病用药保障的“元年”。现在纳入病种目录的药品不断增加，随着国谈药不断深入，加上各界人士呼吁，推进的速度也比较快。但对比国际上的保障，国内相对还是滞后了一些。

这两年财政支出和医保支付有压力，在这样的当口探讨罕见病用药保障，多元支付、多层次保障很有必要。从创新药的角度来看，我国创新药产业起步较晚，生物制药、价格形成机制及知识产权保护等方面还有很大空间。不过，政府的重视程度不断增加，在“健康中国”这样的大背景下，罕见病用药保障未来的趋势应该是向好的，这一块我还是蛮有信心的。

澎湃新闻：该如何继续推动罕见病用药保障？

孙洁：罕见病用药保障应该是社会保障的一部分，社会保障要坚持的一个原则，是与经济社会发展水平相适应。加快推进罕见病用药多层次保障，是一个渐进的过程，很难一蹴而就。要分轻重缓急，渐进地把这些药品纳入医保，比如境内有药但还没纳入医保目录的，没有纳入医保目录的药品中，有些是高额、超罕用药，有的有明确治疗效果，有效果一般的。先把容易的解决掉，或者能推动的先推动，难度较大的，费用额度确实较高的一步步来。当然不光是医保，医保仅仅是基本医疗保险，基本医保、大病保险和医疗救助三个层级，每个层级都应该承担一部分罕见病用药保障的压力。

第二个，针对超级罕见病的特殊群体也要逐步地推动，比如可以从发病率和确诊率入手，不是说撇开发病率低于百万分之一的超罕，超罕也要一步步推。《罕见病目录》已经有207种病种了，能纳入医保的病种药品也在增加。又如能否把一部分罕见病，在大病保险第二层面上继续衔接，在安全、稳健、可持续的前提下，将更多罕见病纳入惠民保。

希望建立专项保障基金和专项保障制度

澎湃新闻：尚未被纳入国家医保目录的超罕病种，可以从哪些方面提高用药可及性？

孙洁：超罕的发病率可能不足百万分之一，人群极少，致残、致死性比较高。药物研发和生产成本高，医疗成本也高，患者用药有很大挑战，这是现实。每过几年推动几个药品得到保障，还是有必要的。至于哪几个先推进，还要征求药物经济学等方面的专家。在经济承受能力相适应的情况下，渐次地纳入基本医保或多层次保障体系中。患者确实很着急，但想尽快解决或者一次性解决，难度还是比较大。因此，希望国家逐渐推动超罕的用药保障，包括建立专项保障基金，建立专项保障制度，以分担超罕患者的用药费用。

澎湃新闻：您曾提出根据按病组付费（DRG）、按病种分值付费（DIP）分组进行惠民保，这种模式将如何利于罕见病？

孙洁：目前大家对惠民保的看法，就是担心它到底可不可持续。惠民保作为商业健康险，是市场自发行为，低保费、低门槛、高保障，自愿参保，在门槛和保费这么低的情况下，承诺的保障一两百万、两三百万，这样的定位可能面临较大的可持续的风险。

我们在想，怎样对惠民保进行优化，在它可持续的情况下，通过DRG、DIP二次分组，把惠民保迭代升级，基本的想法是对高发的重大疾病，在地方层面进行分组，比如慢性病或癌症，包括罕见病。在基本医保和大病保险后，再通过惠民保，通过对病种的二次分组，对地方高发的病种，且费用高昂的，进行第三次报销。

对进行分组的这部分病种患者，在惠民保定价时，要提高费率。对一些大病的产品，允许第二年或第三年费率适当上调，或者产品可以分为一级产品、二级产品。再加上DRG和DIP二次分组，对地方高发的重大疾病推出升级版惠民保。

澎湃新闻：您呼吁各地政府和社会资本设立罕见病专项基金，可以什么方式设立这个基金？如何筹资？

孙洁：发达国家的基金会形成时间较长，通过基金会来分担罕见病的用药费用也比较常见。目前国内病友组织或其他基金会也在行动。罕见病药品价值很高，在不影响医保基金支付的情况下，成立独立的基金当然最好。实际上就是在医保基金外，在普通参保人缴费形成的基金外，单独设一个基金，这对罕见病来说，保障会稳健一些。

基金的形成应该是多方的，从国家投入来讲，现在经济的财政收入、医保基金结余都面临较为严峻的形势。因此经济发达地区或许有条件先成立。比如浙江从医保基金的每人缴费中，划出两块钱，这在发达地区可以先推行，而且具备可操作性，对于罕见病基金的筹资来源、筹资主体及机制，我觉得地方可以先试点。

我国在基金会这方面，社保基金是有法可依的，但罕见病基金的筹资来源、筹资主体及机制，现在想直接纳入议事日程或纳入政策制定，还为之过早，所以我觉得地方可以先试点。