中国自主研发CAR-T细胞疗法临床应用指导原则发布

近日，中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会携手中国医师协会血液科医师分会、中国医学会血液学分会共同发布《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》，以进一步推动CAR-T在白血病治疗中多学科的全程综合管理。

急性B淋巴细胞白血病是成人最常见的急性白血病之一，疾病恶性程度高，容易复发，再治疗时预后往往不尽人意，患者的长期生存成为困扰白血病领域数十年的难题。“复发难治性急性B淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)患者的预后通常较差，传统治疗方法往往难以满足临床需求，导致患者在数月内面临死亡威胁。”苏州大学附属第一医院吴德沛教授表示。

此前，2023年11月7日，中国企业自主研发的纳基奥仑赛注射液获国家药监局批准用于治疗复发难治性急性B淋巴细胞白血病，是针对白血病领域的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞产品。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授表示，纳基奥仑赛作为中国首个获批的用于治疗复发难治性急性B淋巴细胞白血病的CAR-T疗法，标志着中国在细胞免疫疗法领域取得重大突破。《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》的发布，为临床应用提供了标准和指引，预示着白血病治疗进入了精准化、个体化、规范化的时代。

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示，复发难治性急性B淋巴细胞白血病患者患者的中位总生存期不超过6个月，现有治疗手段相对有限。尽管化疗和靶向治疗能够取得高缓解率，但复发率仍很高，五年生存率低于5%，整体治疗效果并不理想。在临床研究中，患者接受纳基奥仑赛注射液治疗后的总缓解率达到了82.1%。在相关研究中，接受治疗的患者无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。此外，CAR-T细胞疗法的安全性良好，治疗相关毒性事件发生率较低。

马军提到，CAR-T细胞疗法的全程化管理对于复发难治性急性B淋巴细胞白血病患者至关重要。目前国内已有近50家认证医院，持续推动CAR-T细胞疗法的标准化实践落地，以确保患者获益。