新版医保药品目录执行，这一罕见病创新药在沪开出首张处方

2024年1月1日起，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》（以下简称“新版医保目录”）正式实施，新版医保目录新增126种药品，平均降价61.7%。1月2日起，新版医保目录中已有一些药物在上海医疗机构陆续开出首张医保处方。

糖尿病是中国高发的慢性病。在新版医保目录中，治疗糖尿病的西药有82种。

其中，新版医保目录中的甘精胰岛素利司那肽注射液（I）和（II）（商品名：赛益宁）于1月2日在上海市浦东新区浦南医院开出首张医保处方。这款药物适用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者，在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药物，改善血糖控制。在纳入医保目录后，该药治疗费用进一步降低，原先患者支付价格约300元，医保报销后，支付价格减少约25%。

上海市浦东新区浦南医院内分泌代谢科主任刘连勇对此表示，空腹和餐后血糖“双高”会直接增加心脑血管、肾脏等糖尿病并发症的风险。因此，一定要将空腹和餐后血糖共同管理好，糖化血红蛋白指标才能达标，预防并发症的发生。创新药物纳入医保后，大大减轻了老百姓的负担，也可以提高患者依从性，让血糖更易管理好。

值得注意的是，此次国家医保药品目录从动态调整、目录公布到落地实施，罕见病创新药都备受关注。罕见病用药纳入医保目录的数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白。

拿神经免疫性疾病中的罕见疾病全身型重症肌无力来说，这是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能。在2018年，全身型重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

1月2日，在上海交通大学医学院附属瑞金医院，治疗罕见病重症肌无力的创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德开出首张医保处方，55岁患者许强（化名）成为该院首个获益患者。

1月2日上午，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任陈晟与一名全身型重症肌无力患者沟通病情。  受访者 供图

“没想到这么快就能医保报销了，今天是我第二次也是第二周用艾加莫德进行治疗。”许强表示，早在大半年前，自己确诊得了重症肌无力，“当时全身感觉到无力，走路、上下楼、手提重物都非常费力，后来右眼视物也受到影响，正常生活都变得很困难。”

早在2023年12月26日，他第一次在瑞金医院接受艾加莫德治疗，当时治疗到一半。他就感觉到眼睑无力、乏力感减轻了很多，不到一周右眼睑下垂就已经明显好转。“如今是我第二次治疗，这款药纳入医保后，上海本地的住院患者报销比例为50%-80%不等，医疗负担可以减轻不少。”

上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟告诉澎湃新闻记者，全身型重症肌无力是一种可以治疗的疾病，但病程长，“一般情况下，患者一周1次艾加莫德静脉输注治疗，连续4周为1个治疗周期，一年大约要进行4-6个周期的治疗，纳入医保后可以大大减轻这些患者的经济负担。”

陈晟同时表示，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，“此前，得益于国家赋予海南博鳌乐城先行区的先行先试政策，已经有十余位重症肌无力患者在瑞金海南医院使用这款药物，大多数患者在输注药物后，见效很快，整体疗效都很不错。而过去在临床上，我们采取免疫制剂、激素治疗等传统手段，不少患者会出现血糖血压升高，还可能带来肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等风险。”

陈晟同时表示：“相信随着医保政策落地，艾加莫德等创新药物可及性提升，一方面更多重症肌无力患者和家庭的治疗负担能进一步减轻，改变过去‘望新药兴叹’的困境，早日用上创新药，尽快达到治疗目标，实现正常生活；与此同时，中国重症肌无力整体治疗的标准和水平也有望进一步提升，特别是从长期治疗来看，更多患者的生存质量和长期治疗水平将得以改变。”