干细胞乱象带来不良冲击，专家建议借鉴药品研发的路径管理

全球已经注册的干细胞临床试验有5300余项，中国仅300余项；国际500余种干细胞药物研发中我国仅有不到10项；规范的干细胞转化应用和干细胞上市产品数量为0。

日前，《中国科学报》记者在北京召开的香山科学会议第635次学术讨论会上获得上述数据。

在“以干细胞与基因组学为基础的再生修复与个性化治疗”为主题的会议上，面对我国干细胞技术转化面临的差距，专家们提出，我国对干细胞技术的监管应借鉴药物研发管理模式，推进干细胞临床应用和相关产业发展。

干细胞乱象带来冲击

由于具有增殖和分化的特性，干细胞作为“种子”细胞可参与细胞替代和组织再生，给诸多疑难疾病的治疗带来希望。然而，近年来在中国，干细胞常常被滥用于昂贵的美容和临床医疗。

机构逐利倾向明显，干细胞制备质量存在严重隐患，缺乏有效学术、伦理审查和知情同意等问题引起了专家们的注意。

“以盈利为目的、治疗效果不明的干细胞临床应用大量开展，导致了‘干细胞乱象’，给科学和市场发展带来不良冲击。”会议执行主席、中科院院士周琪在会议报告中表示。

我国干细胞临床应用监管一直在崎岖中前行。2009年5月，原卫生部发布《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》，将干细胞治疗归为第三类医疗技术，由卫生部单独管理。2012年7月，原卫生部全面禁止了干细胞疗法和临床试验。

2015年8 月，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）、原卫计委联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等政策，将干细胞研究按药品和生物制品的规范来管理，并对开展干细胞临床研究的医疗机构提出了严格限制，强调了科研阶段的规范性。

借鉴药物研发管理 原始创新不可或缺

那么，进入产业化阶段，干细胞技术属于“药品”还是“技术”？

“干细胞应当被认为是一种活的药品。”周琪指出。

据了解，药品管理采用审批制度，进入临床试验前，新药必须获得CFDA审批的药品临床试验批件，陆续进行一期、二期、三期试验，以确保其安全性和疗效。而医疗技术则采用备案管理方式，重在事中事后管理。

对此，与会专家认为，只有借鉴药品研发的路径管理干细胞，才能避免“乱象”加剧，让这一技术真正造福患者。

世界范围内，生物技术产业中，干细胞产业显得朝气蓬勃。在与会专家们看来，更应得到重视的是市场背后的驱动力——原始创新。

当前，我国在干细胞领域取得了长足进步，论文数量、影响因子等主要创新指标进入世界前列。“但我们应当清醒地看到，我们所取得的成果仍然缺少真正引领性的工作。从理念到前期理论基础、核心技术的创新目前主要还是发达国家科学家做出来的。”周琪强调，“去跟踪的事情没有希望，我们要去追求源头创新！”

为加强中国干细胞领域科研的引领性，2017年12月，中科院在“干细胞与再生医学”战略性先导专项的基础上，启动“器官重建与制造”战略性先导科技专项，围绕体外、原位和异体再生等新技术和理论开展科学探索。

眼病治疗有望获得突破

此次会议上，专家们认为眼病治疗可能是当前干细胞技术最有希望获得突破的领域。

针对婴幼儿白内障术后不适宜植入人工晶状体而严重影响视觉发育这一临床难题，研究人员开展系列研究最终证实，晶状体存在再生潜能，发现了晶状体干细胞的存在，创建了一种新的、旨在最大程度上保留晶状体干细胞的内微创手术，已应用到临床。这项研究获评《自然—医学》“2016年全球生命科学八大突破性进展之一”。

作为此次会议执行主席，中山大学中山眼科中心主任兼眼科医院院长刘奕志总结：“利用人类自体细胞介导组织器官修复是再生医学的新方向。成功的关键在于找到诸如晶状体一样自我更新修复能力强的成体干细胞作为内因，以及创造与之相匹配的微环境作为外因，二者共同发挥作用。”

同样在治疗致盲性眼病上，陆军军医大学第一附属医院教授阴正勤带领团队，成功利用人胚胎干细胞来源的视网膜上皮细胞悬液视网膜下腔移植，以治疗湿性老年性黄斑病变和青少年性黄斑变性。目前，这项工作已进入临床研究阶段，尚待临床转化。

（原题为《干细胞技术转化路在何方？》）