“躺不平，卷不动”，中国自主创新药如何破解出海难题？

国内自主创新药面临“躺不平、卷不动”的局面，大家都在同一靶点争夺。出海成了破解这一局面的路径之一，但这一路径，需要解决的难题并不少。9月27日，在“2023年张江生命科学国际创新峰会”期间召开的“中国源创，全球同步——中国自主创新药的出海探索”主题论坛上，与会者将讨论焦点放在国内自主创新药如何破解出海难题上。

如果将药品授权海外开发，仅仅是初级“出海”，更高级别的“出海”是药物在全球开展多中心临床试验，从而在海外实现上市。

和黄医药资深副总裁崔昳昤称，中国医药面临最大的短板是源头创新的能力，更为艰难的是中国创新如何走向世界，“出海之路任重道远”。

普华永道中国医药医疗行业主管合伙人徐佳博士认为，中国医药市场由于价格下降的压力呈现缓慢增长态势，但庞大的市场规模和潜力使得中国市场仍然具有重要战略地位。深化医疗改革将使得我国医药市场朝着更高可及性、可支付性、以及创新本土化发展。目前国内医疗体系正在进行结构性调整，政府正逐步更新监管政策和相关制度，鼓励药品创新。从创新的土壤来看，国内的环境对于自主创新药的发展是非常积极的。

中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先也提到，根据近日发布的《国家医药工业高质量发展行动计划》等一系列顶层政策，坚持高质量、创新的发展道路必须是中国生物医药行业未来发展的整体方向；给予有潜力的国产原创药物创新研发全链条支持。

但当下依然面临内卷式竞争较为厉害的局面。“中国已成为PD-1（肿瘤免疫治疗重要靶点）竞争最激烈地区，全球约150个PD-1（肿瘤免疫治疗重要靶点）在研管线，其中国产占比50%。此外，医保谈判创新药降价幅度大，价格竞争激烈。”徐佳说。

用什么样的方式适合我们出海？

徐佳建议，本土创新企业谋求高质量、可持续的出海蓝图设计，应先考虑清楚四方面的问题。

第一，明晰国际化业务定位与发展目标，出海发展的战略定位是什么？企业对内需要明确是一家怎样的跨国企业，对外需要了解清楚在临床 、注册、商业化方面需要具备哪些能力；第二，要结合资源与产品竞争力选择市场，同时也须综合考虑地缘政治等因素；第三，围绕公司的发展目标与能力，选择相应的出海模式，是自建、合作还是对外授权需结合自身发展。“我们可以看到从2018年到2022年，本土企业对外授权的数量井喷式增长，这也侧面体现了国内创新水平的提高，以及国际市场对国内自主创新药的认可。”徐佳说。

第四，徐佳认为，企业需构建扎实的临床与注册能力、通过内生与外延逐渐建设企业的商业化能力，实现高水平国际人才储备。

和黄医药临床运营副总裁杨彬谈到，早几年出海时，尤其是部分高级管理人员，很容易把中国的产品策略直接引入到全球，这样很有可能跟国际比如美国的法规不相符。其次，国内企业在面临出海时，过度追求速度求快，但实际上应充分考虑到“出海”时，不同国家的政策法规会有差异性，需要调整好策略再去执行。

杨彬建议，不管是销售公司还是企业，要“出海”时一定要考虑政策的风险，还有大型企业在面临全球化注册尤其是到上市层面，在前期也需多花时间在临床试验上。

和黄医药研制的国家1类源创新药呋喹替尼相继取得了全球开发、全球上市的一系列重要里程碑，有望成为上海首个在美国、欧洲获批上市的小分子抗肿瘤源创新药。