国家药监局：临床急需境外新药目录中18个儿童药已获批上市

国家药监局近日答复政协委员提案时提到，治疗罕见病5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，治疗罕见法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等18个儿童用药已获批上市。

近日，国家药监局官网发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第01353号（医疗卫生类108号）提案答复的函》（以下简称“答复函”）。国家药监局会同国家卫健委就张懿宸委员提出的《关于推动儿童药高质量发展的提案》做出答复。

该答复函显示，目前我国已建立儿童用药审评审批体系及完善技术指导原则。2019年新修订《药品管理法》设置了鼓励儿童药研发的条款：国家采取有效措施，鼓励儿童用药品的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格，对儿童用药品予以优先审评审批。

2020年7月修订实施的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中设立优先审评通道，将具有明显临床价值的、符合儿童生理特征的儿童用新品种、剂型和规格的药品纳入到优先审评审批程序。

与此同时，为加快境外已上市药品进入中国，满足临床需求，国家药监局会同国家卫健委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对申报品种建立专门通道开展审评，共发布三批临床急需境外新药品种目录。目前已有用于治疗罕见病5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液，治疗罕见法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗春季角膜结膜炎的环孢素滴眼液（III）等18个儿童用药获批上市。

针对临床机构反映的儿童患者超说明书使用药品问题，国家药监局设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。目前已公布两批修订说明书的品种名单，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，共涉及8个品种。

该答复函还载明，近年来，我国在2014年出台《关于保障儿童用药的若干意见》一揽子政策基础上，又推动在《基本医疗卫生和健康促进法》和《药品管理法》中提出支持儿童用药的研制和创新，制定发布三批《鼓励研发申报儿童药品清单》，目前三批清单已有22个药品获批上市。

该答复函表示，下一步，国家药监局将在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快儿童用药审评审批。国家卫健委将协同相关部门，切实推动儿童用药保障再上新台阶。一是研究制定第四批《鼓励研发申报儿童药品清单》，纳入更多符合条件的适宜儿童使用的药品品种、剂型、规格，进一步引导企业研发生产。二是以提升儿童药创新药能力、满足临床需求为主线，推动科研成果在儿童健康领域的转化和应用。三是落实《进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，进一步加强儿童临床用药管理，促进儿童药安全。四是加强儿童药品使用检测，推动儿童药品临床综合评价规范开展，促进评价结果转化。五是强化3岁以下婴幼儿健康养育照护咨询指导服务，增强婴幼儿养育人养育照护知识和技能，加强婴幼儿养育照护和健康管理。