美64页报告聚焦细胞治疗、药物短缺等问题，拟提高国内生产

·报告提出，要在五年内生产至少总量四分之一的用于制备小分子药物的活性药物成分（API），解决药物短缺问题，同时加大细胞治疗的制造规模，在20年内将生产成本降低10倍。

当地时间3月23日，美国政府发布一份长达64页的报告《Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing》称，将围绕生物制造产业设定更多目标，以此加强产业供应链，提高国内生产。

报告中列出多项“大胆的目标”，如开发基于细胞和无细胞的系统来生产活性药物成分（API， 药物活性成分是构成药物药理作用的基础物质，通过化学合成、植物提取或者生物技术等方法所制备），解决药物短缺问题，扩大人工智能在生物医药领域应用，不断改善新技术以降低成本。

《Bold Goals for U.S. Biotechnology and Biomanufacturing》。图片来源：www.whitehouse.gov

提高API产量

值得注意的是，报告提出，要在五年内生产至少总量四分之一的用于制备小分子药物的活性药物成分（API）。

API生产一直是美国政府关注的焦点。2022年9月，美国政府承诺，将向生物技术和生物制造工程投资超过20亿美元，其中10亿美元将以私人或公共的形式，用于国防部提供的生物制造基础设施建设，以扩大制造能力。同时，美国卫生与公众服务部（HHS）收到了4000万美元，将用于扩大API、抗生素的生产，以及与药物和应对大流行病有关的医疗材料生产。

美国国家经济委员会（NEC）主任布莱恩·迪斯（Brian Deese）对此表示，美国政府一直专注于现代工业战略，致力于将公共资金投入到基础设施和安全供应链建设的工作中。重点是增加原料药的制造，以限制对外国供应商的依赖，并提高国内制造能力，创造就业机会。

“目前我们对化学制造再加工工艺的经济激励相对较低，特别是对于低利润率生物分子的生产。因此，美国政府决定支持生物制造业，将为具有成本效益的API生产创造机会。”3月23日报告称。

在其他生物医药倡议方面，政府设定了在五年内将10种常见治疗药物的制造速度提高10倍的目标，不过具体药物并未披露。此外，政府还希望在创新发现和制造生产领域扩大人工智能应用，同时加大细胞治疗的制造规模，并在20年内将生产成本降低10倍。

为了缩短细胞疗法的生产线，报告称，应该努力降低风险并研发新的生物制造方法，扩大公众参与，加深公众对细胞疗法的理解。同时要不断在技术领域精进，开发更专业的细胞疗法。

解决药物短缺

在药物短缺方面，报告显示，美国人正面临对癌症治疗、呼吸系统疾病等至关重要的药物的短缺。在2021年—2022年，短缺率增加了30%。美国参议院报告显示，约有200余种药物处于短缺阶段，其中15种关键药品已经稀缺了十年。

报告指出，囿于药物监管方式，以及许多药物或其成分只能在美国境外制造的事实，这个问题不可能很快得到改善。

“自2007年以来，美国食品药品监督管理局（FDA）平均每年发现超过100种单独药品的短缺。”美国参议员Rand Paul 表示，“2011年，FDA确定了高达267种短缺药品，尽管美国拥有世界上最具创新性的医疗产业，但最关键药品却无法持续供应。”

比如Albuterol sulfate（全乐宁，适用于防治支气管哮喘），FDA从2022年10月起就报告了它的短缺情况，美国卫生系统药剂师协会（ASHP）也于2022年夏天起，对此药物短缺提出警告。据美国行业媒体HealthDay News报道，“一个美国医院的主要供应商在3月关门了，这很可能加剧了这一问题。”

报告提出，其他供应短缺的药物包括注意力缺陷/多动症（ADHD）药物Adderall等。据非营利组织美国药典委员会（U.S. Pharmacopeia）称，像抗生素阿莫西林这样的药物也更有可能面临短缺，因为它们是仿制药，且价格较低。

“大多数短缺是制造业的劳动力不足或产品质量问题导致的。”ASHP药学实践和质量监测高级总监 Michael Ganio透露。据《纽约时报》（The New York Times）报道，Adderall的主要制造商Teva Pharmaceuticals公司就因劳动力短缺而经历了生产延误。在生产药物的同时，该公司需要更多的工人来满足需求。

当然，新冠使得人们的药物需求扩大也是部分因素，但主要还是“由于制造业的某种质量问题，生产线发生了一些事情，失败的药品就无法售卖”。Michael Ganio表示。

据美国CNN报道，专家们认为，市场整合是造成短缺的另一个因素。此外，药物供应链还存在缺乏透明度的问题。“约有80%在美国市场上销售的药物，其成分生产都是在其他国家，通常是在中国或印度，也没有美国机构跟踪这些制造商，如果停工，就会对美国药物供给产生重大影响。”有关专家表示。