创新药研发效率不高怎么破？晏波委员：成立平台加速临床试验

一个创新药的研发，6成以上成本在临床试验，但研发机构需要更多志愿者和医疗机构参与临床试验，效率却不高，这是为什么？怎么破题？

全国政协委员，上海市政协常委、农工党上海市委副主委、上海市生态环境局局长晏波  受访者供图

在2023全国两会期间，全国政协委员，上海市政协常委、农工党上海市委副主委、上海市生态环境局局长晏波接受澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者专访时坦言，我国临床研究资源缺乏共享协同，总体效率不高，建议在我国大型医学中心城市建立一站式临床研究功能平台，政府统筹，建立市场化协作机制，加速医药研发。

新药研发6成以上成本在临床试验

晏波介绍，在医药研发中，临床研究（又称“临床试验”）是验证药物在人体内安全性、有效性的唯一方法和必经之路。药物在上市前，需进行三期临床研究，其中Ⅰ期临床研究是医药产品首次用于人体、小规模评价和验证安全性的研究，Ⅱ/Ⅲ期临床研究是大规模评价和验证安全性和有效性的研究。

从全球经验来看，一个典型新药的申请需要进行多达50项不同类型的试验，需要开展4000例以上的临床试验，临床试验从启动到完成至少需要4-6年，平均成本一般要超过10亿元。在整个新药研发过程中，临床试验的资金成本和时间成本均要占到60%以上。因此，临床研究已成为医药创新链条中的关键和核心环节，临床研究的能级和水平也已成为衡量一个国家或地区医药创新能力水平的重要标志。

我国临床研究战略优势未充分发挥

晏波分析，临床研究离不开医疗机构和受试者（志愿者）的参与。作为人口大国，我国开展临床研究具有医院多、样本多、病种多的显著资源优势。

在医院数量上，2021年我国共有三级医院3275个（其中三级甲等医院1651个），2022年全国医疗卫生机构拥有床位975万张。与之相比，美国500张以上病床的医院数不足300家，我国潜在的临床研究机构数量优势显著。在样本数量上，2022年我国医疗卫生机构年诊疗总人次达84.0亿人次，美国的年诊疗人次约为10亿，我国潜在的临床研究样本数量优势突出。在病种数量上，我国心血管病、糖尿病、慢阻肺患者为1亿人左右，罕见病患者约有2000万人，潜在的临床研究志愿者规模优势明显。上述各类丰富的临床资源，为我国开展临床研究提供了广阔的工作场景，是我国推进新药研发和医药产业发展的基础性、战略性优势。

近年来我国高度重视临床研究工作，推出了诸如修订《药物临床试验质量管理规范》，施行《医疗器械临床试验质量管理规范》，布局国家临床医学研究中心等一系列举措，临床研究体系建设取得了长足进展。但是，和欧美等第一梯队的医药创新国家相比，我国在临床研究的水平能级上仍存在较大差距。

“烟囱”林立制约医药创新

晏波认为，从供给侧来看，制约我国临床研究能力提升的瓶颈主要有两个方面：一个是临床研究资源缺乏共享协同，总体效率低下；另一个是医疗机构和从业人员缺乏有效驱动，总体活力不足。

比如说，一个肺癌的靶向药上市前要做临床试验，为了保证一定的受试者数量和试验规模，申办方要点对点的去对接各类呼吸专科医院或综合医院的呼吸科、肿瘤科。我国的临床研究资源，每家医院都要做各自的伦理审查，通过后才能进行临床试验。重复伦理审查、数据分散、进度不一、管理水平不一，这些因素严重影响了临床研究的质量与效率，也影响了申办方对营商环境的体验度。

“点对点对接，各个医院其实都是‘烟囱’，独立申请、审查，即便通过，周期也很长。但是对于医药创新来说，一旦慢，别的国家就研发成功，或者替代药就问世了，对于医药创新而言，效率有时候直接决定成败。”晏波说道。

在大型医学中心城市建立临床研究功能平台

如何打通这一堵点？晏波认为，就是聚焦北京、上海、广州等大型医学中心城市，在全国布局建立若干个整合型的临床研究功能平台，辐射带动周边区域，为我国和全球医药创新企业提供开放、共享、便利、覆盖全周期的一站式临床研究服务。

“这个平台光靠市场是建不起来的，因为无法有效统筹各医疗机构的资源，所以必须是政府引导支撑和市场机制相结合来完成。”晏波建议，建这个平台最需要突破的有两点：一是政府相关部门必须要切实牵起头来，将区域内各医疗机构承担临床研究的功能和规模规划布局好，制定统一的接单规范，组建区域伦理审查中心，实行集中审查或审查互认；二是要支持成立一个市场化、专业化、国际化的非营利性平台运营公司，这个公司一手连着药企和CRO，一手连着医院，建立市场化的合作机制，面向药企提供一站式的临床研究综合服务。