旧药新用：丁苯酞获FDA孤儿药资格认定，或对渐冻症有效果

3月12日上午，澎湃新闻（www.thepaper.cn）从医药企业石药控股集团有限公司获悉，该集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，日前获得了美国食品药品监督管理局颁发的孤儿药资格认定。该公司已就这一消息发布公告。

用于治疗罕见病药物被称为“孤儿药”。美国实施的孤儿药法案（ODA）保障这种药物的研发者有资格获得来自官方的各种激励措施，包括用于进行临床试验的税收抵免。

罕见病患病人数少，市场需求少，往往难以收回药物的研发成本，因此，很少有制药企业进行孤儿药的研发。

“丁苯酞软胶囊”（商品名恩必普）2005年已在中国获批上市，不过是用于治疗脑中风患者——轻、中度急性缺血性脑卒中。随后，该公司发现该药物在ALS（即肌萎缩侧索硬化症）上有治疗效果，2015年他们开始相关临床研究。

石药集团法规部相关工作人员告诉澎湃新闻，ALS是罕见病，丁苯酞获得FDA孤儿药的认定，最大的意义在于可以获得FDA的更多指导，但该药物获批上市的时间还不确定。

石药集团的公告称，获得孤儿药资格的认定，该公司有机会与FDA进行更广泛地沟通。在一些情况下，甚至可以减免部分临床试验，加快该药品上市的速度。此外，孤儿药在美国可享有7年市场独占权，以及及最多高达50%研发费的税务减免。

ALS被认为是绝症，患者被称为“渐冻人”。ALS又称运动神经元病，常见于40岁50岁的男性，发病率低，但对病人的生活质量及生命构成很大威胁。由于患者的运动神经细胞逐渐退化，导致肌肉萎缩，患者的言语、吞咽和呼吸功能随之减退，直至呼吸衰竭死亡。

著名物理学家、剑桥大学理论宇宙学中心研究主任霍金就是因为这一疾病，被禁锢在轮椅上。

ALS病因至今不明，目前的临床药物无明显治疗效果。