南开大学校长曹雪涛：细胞免疫治疗和干细胞治疗亟待规范

“干细胞与再生医学、细胞免疫治疗与体细胞治疗、基因编辑与基因治疗等，为人类疾病救治与健康促进带来了革命性进步。对于这些生物医学前沿热点与高新技术，除了加大科技投入进行战略布局之外，相关监管科学体系建设也要及时跟上，以保障新型治疗手段及药物应用与评价，推动我国相关产业有序发展和新业态形成。”3月10日，全国政协委员、中国工程院院士、南开大学校长曹雪涛接受科技日报记者专访时呼吁。

在曹雪涛看来，细胞治疗产业的快速发展势必改变全球生物医药产业格局，是我国医药产业升级发展重大战略机遇。对于奠定我国在未来全球医学领域战略地位，引领医药科技发展、保障我国国民健康至关重要。但因监管还处于起步阶段，比较薄弱，“干细胞乱象”不仅严重危害了人民健康，更损害了我国生物医学研究与应用国际形象。

据介绍，在干细胞及相关领域，我国近5年来科研经费投入总额超过10亿元，并取得了一系列标志性成果，但干细胞及体细胞治疗转化应用均存在很大的瓶颈，我国至今还没有细胞治疗产品上市。

“虽然我国细胞治疗某些领域的创新性基础研究已与发达国家‘并跑’，甚至个别点上实现‘领跑’，但监管与审批准入已经成为产业发展的瓶颈，制约了临床应用。”曹雪涛介绍，国内不少医院、企业受利益驱使，所开展的细胞免疫疗法有效性尚未得到应有的评估与验证，就应用于临床治疗并收取费用，更有甚者，在没有得到国家许可，甚至不备案的条件下，便将基因修饰的免疫细胞输入了病人体内，这违背了通行的国际规则。

“真正的临床试验不仅不应该收取费用，还应该给受试者一定补偿。这种无视生物医学伦理与基因操作风险性的行为，是道德底线丧失和监管环节薄弱造成的。”曹雪涛说。

我国细胞治疗领域应用技术与监管尚未成熟，但细胞治疗市场化已经过热，这让曹雪涛非常忧心。他认为，进一步规范我国细胞治疗监管政策非常迫切。相比欧美发达国家和日韩等近邻，我国细胞治疗政策缺乏相关顶层设计，监管主体不明，客观上造成了我国细胞治疗的乱象，同时，相关政策法规较少，对于细胞治疗、基因治疗研究过程中所涉及的法律法规说明和规定尚不详细。

曹雪涛建议，应充分考虑细胞制品和基因修饰细胞制品的特殊性，按照国际规则，由国家食品药品监督管理总局作为监管主体，成立专业化部门或审评小组，配备专业的人才，将产业化的细胞治疗按照药品进行监管；对于细胞治疗临床试验，成立人员相对稳定的国家专家委员会，开通专门的绿色通道，优先审评，审查其有效性和安全性；保证细胞治疗临床试验分期在三级医院或者有资质的医院开展并通过伦理审查，要明确临床试验的科学性和公益性，避免向受试者收取费用，并向受试者提供必要费用补偿，待证明安全有效后，视其产业化前景再进一步按照药品进行申报与监管。

（原题为《曹雪涛委员：细胞免疫治疗和干细胞治疗亟待规范》）