国产氯巴占获批：患儿家长盼药已久，药企估计十月之后可购买

首个国产氯巴占片近日获批，引发关注。

生产商宜昌人福药业公司一名销售人员向澎湃新闻介绍，估计10月之后可以在指定医院购买到国产的氯巴占片。

多名使用氯巴占治疗的罕见癫痫患儿家属告诉澎湃新闻，目前他们还需要通过海外直邮、群友互助的方式续药，希望能尽快在医院开到国产药。

澎湃新闻此前报道，在国外已经上市的氯巴占对罕见癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神管制药品，未获批准上市，不少患儿家属选择从海外代购药物。

但随着代购人“铁马冰河”代购氯巴占被诉贩毒等案件发生后，海外代购愈发困难，不少患儿面临断药，每次癫痫发作都会对身体和精神造成双重伤害。

在国产氯巴占片上市前，今年6月23日，国家药品监督管理局为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，还制定印发了氯巴占临时进口工作方案。

国内首家氯巴占片获批

9月20日，据宜昌人福药业公司微信公众号披露，近日，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，为国内首家获批。

据国家药品监督管理局官网公布的《2022年09月19日药品批准证明文件待领取信息发布》消息中，宜昌药业申请的两款氯巴占片，批准文号分别为“国药准字H20223657”“国药准字H20223658”，批准日期为2022年9月14日。

21日，宜昌人福药业公司办公室一名工作人员告诉澎湃新闻，目前该公司正协调多部门推进药物生产等工作，让患者尽快用上药，但具体什么时间能开到药，还不确定。

同日，该公司一名销售工作人员表示，氯巴占属于二类精神药品，不能上市流通，该药物需要到指定医院购买，估计10月之后可以在指定医院购买到国产的氯巴占片。

“Lennox-Gastaut 综合征(LGS) 是一种罕见的癫痫性脑病，在儿童期表现为顽固性癫痫发作，发病率约2/100000。其特点为幼儿时期起病，大多数为持续终身的癫痫性脑病，病因复杂多样，可用药物却非常有限，属于难治性癫痫。”宜昌人福药业公司文章介绍，氯巴占属于1,5-苯二氮䓬类新型抗癫痫药物，其针对年龄≥2岁的儿童期和成人 LGS患者癫痫发作疗效确切，相比传统药物，镇静及中枢相关不良反应少，药物相互作用少，耐受性更好，已在100 多个国家被用作抗癫痫治疗，得到了广大临床专家的一致认可。2008年氯巴占被FDA 授予孤儿药地位。

前述公众号介绍，2017年，该公司在国家鼓励研发的短缺药品目录中关注到了治疗LGS患者的氯巴占，当即决定申请氯巴占立项，并于2018年通过国家药监局立项审批。2021年“贩毒妈妈”“千人联名”等事件让氯巴占引发持续社会关注，LGS患者期盼该药物上市的呼声越来越急切。宜昌人福药业公司全面加速产品申报上市进度，于2022年3月4日正式递交上市申请，产品于5月获得国家药监局CDE优先审评支持，进入上市“绿色通道”。

患者家属：望能尽快开药

澎湃新闻此前报道，去年底，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去?》引发关注。信中提到，在国外已经上市的氯巴占对罕见癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神管制药品，未获批准上市。不少患儿家属选择从海外代购药物，但随着代购人“铁马冰河”代购氯巴占被诉贩毒等案件发生之后，海外代购愈发困难，不少患儿面临断药，每次癫痫发作都会对身体和精神造成双重伤害。2021年12月27日，就癫痫儿童用药氯巴占问题，国家卫健委有关部门回复澎湃新闻表示，近期，已关注到媒体相关报道，目前正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照《药品管理法》有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

2022年3月29日，国家卫健委在官网发布了关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告。针对患儿的用药需求，国家卫健委在方案中提出拟牵头进口和使用氯巴占的50家医疗机构名单。

9月21日，罕见癫痫患儿病友群一名家长告诉澎湃新闻，大家等药等了很久，这段时间在国内仍然是买不到氯巴占，患儿家属或通过海外直邮，或通过群内互相匀药的方式维持不断药。

“我们也看到了宜昌人福氯巴占获批上市的消息，这对家长来说是个好消息。”他说，不过从药物获批再到医院能开出处方可能还需要一两个月时间，大家都在等待中。

“北京暂时还没有医院能开药。”另一名北京的患儿妈妈说，现在的药不太好买且价格偏贵。“原价330元一盒的价格，现在买需要花650元。”她说，自己已经从病友处收了两次药给孩子用了，看到国产氯巴占获批上市的消息，她希望能尽快在指定医院开到药。