罕见病奶粉市场洞察

当奶粉成为终生伴侣，
当市场被大众忽略，
PKU 特医奶粉市场的未来又在何方？

作者 | 蔡泽恒

指导老师 | Vicky Tian

PKU特奶背景简介

苯丙酮尿症PKU（后文简称PKU）是一种典型的氨基酸代谢病，是由于苯丙氨酸（PA）代谢途径中的酶缺陷，使得苯丙氨酸不能转变成为酪氨酸，导致苯丙氨酸及其酮酸蓄积，并从尿中大量排出。

PKU患者临床表现不均一，主要临床特征为智力低下、精神神经症状、湿疹、皮肤抓痕征及色素脱失和鼠气味等、脑电图异常。

来源：选自网络公开图片

依据中国新生儿筛查信息系统的数据统计，现阶段我国PKU患者的患病率约为1.00/万人*。大部分典型PKU患者的主要营养摄入来源是特殊医疗用途奶粉（后文简称特医奶粉）以及低苯丙胺辅食，且需终身控制。

针对这样一个需求刚性，但国内起步较晚的小众奶粉消费市场，我们对其进行了不同维度的分析和预测。希望从中寻找到能帮助解决PKU特医奶粉供需困境的可行方案。我们也希望以社会共建的角度，为改善PKU患者生活质量做出一点贡献。

* 患病率 1.00/万人 的数据来源：新生儿遗传代谢病筛查与基因诊断的现状与展望 (wanfangdata.com.cn)

典型困境

不同于普通奶粉市场，PKU特医奶粉市场的目标群体年龄跨度和个人需求量都比较大，但却存在较多行业问题。

01 需终身食用，但高质量产品价格高

特医奶粉在中国现有供应分为国产品牌以及进口品牌。我们选取了三个患者相对熟悉的品牌，分别代表市场中三种不同类别的生产厂家。

图表一：典型品牌产品售价
数据来源于2021年10月各品牌官网及代售点售价
网站链接：纽迪希亚中国-纽太特奶粉官网-纽迪希亚官网 (nutriciachina.com)，Home | Mead Johnson Nutrition

上表为三种不同奶粉的价目表，可以看出该市场的进口及国产产品价格存在较大差异，对于一款需要长期每天食用的特医产品来说，价格差异会随着时间跨度被放大。

02 货源不稳定，断粮风险

苯丙酮特医奶粉因为环境及政策问题，货源并不稳定。

1. 社会状态

因新冠疫情导致的进口供应链受阻，我国多地出现了PKU奶粉断货等情况。2月14日，七色堇罕见病联盟的工作人员统计病友物资时发现，有202名PKU宝宝面临奶粉短缺问题，62 个家庭存货不能满足10 天的需求量。

为帮助这些家庭解决燃眉之急，美赞臣中国第一时间与七色堇罕见病联盟、微笑明天慈善基金会等组建救援小组，一方面迅速调动国外库存供应急需患者，另一方面紧急向国家市场监督管理总局递交境外无苯丙氨酸配方奶粉捐赠进口的申请。在各方努力下，有关产品的加急审评工作在一周之内完成，顺利获得特殊的产品进口批准，美赞臣中国至今已向168个宝宝捐赠超过1000余罐PKU奶粉。

图片来源于网络公开图片
新冠疫情期间，七色堇罕见病联结各方资源，推动绿色通道审批，帮助美赞臣将捐赠的1000余罐PKU特奶从美国运到湖北患者家庭手中

2.医疗政策

特医奶粉是一种氨基酸配方粉。但是，特医奶粉在中国依然被划为食品范畴，受国家市场监管总局监管，这导致部分地区PKU特医奶粉无法被纳入医保，补贴困难。

因为闹得沸沸扬扬的湖南郴州固体饮料冒充特医奶粉一案，公众的情绪被“大头娃娃”点燃，固体饮料在舆论中成为众矢之的。随着此事的影响迅速扩大，“火”很快烧到了这些以固体饮料资质为PKU群体供应特医奶粉的食品厂，许多企业被迫关停。

*参考信息：12万个孩子的断粮阴影：特医食品厂被关停 特医证为何难产？_健康_华夏时报网 (chinatimes.net.cn)

被冒充的特医奶粉：作为PKU患者的“生命食粮”需终身服用-中华网河南 (china.com)

解决方案的设计和执行困难

 01 针对消费成本问题

以几个市场常见特奶品牌为例：

美赞臣为美国进口品牌，并未获得国内销售生产许可，只能通过代购方式购买，价格高昂。

纽迪希亚是唯一获得国内特殊医学用途食品配方注册的针对苯丙酮尿症患儿的特医食品的生产商（国食注字TY20185001），它生产的Periflex系列奶粉，针对不同年龄的患者，提供全面的特医奶粉供给。虽然价格较美赞臣略低，对比普通奶粉依然价格高昂。

上海津佳食品有限公司的“华夏2号”产品为国产品牌，尚未获得特医食品生产许可，仅拥有销售许可。因此“华夏2号”仅属于固体饮料级别的奶粉产品，尚不足以媲美上述两家企业的奶粉品质。

图表二：主要企业背景图
通过搜索和采访调研整理得出相关信息。

在本次调研中，我们仅获得“华夏二号”生产商上海津佳食品有限公司的今年营收数据。

图表三：数据来源于天眼查

根据其2017-2019年的财务公示情况，该公司近三年的利润稳定在销售额的29%，运营稳定。

 02 针对货源问题

多省市努力将更多供应商纳入医保范围，但由于购买渠道的缺乏、价格波动的影响，出现了固体饮料混淆替代特奶的现象，湖南等省份对此作出反应，进行了产品剔除等行动。但由于审批成本、产线投入成本的高昂，能达到标准且投产的企业很少，因此实际对患者的购物选择造成了较大影响。我们呼吁相关投产政策的扶持，这不仅可以解决患者购买困难的情况，也将更好的保障广大消费者的权益和健康。

 03 针对市场容量问题

我们尝试计算出可信的中国市场容量数据。依据“年市场容量=患者人数×患者年消费金额”的计算逻辑，我们收集到了新生人口，个别年份的筛查率数据，以及相对公认的患病率。

但是，我们发现相关数据极为匮乏。存在大量的年份缺失、样本量不足、省市数据缺失，患者标准实用量缺乏等各类问题。因此，我们还无法让一般企业对市场做出良好的预判。以下仅分享我们筛选出的相对优质数据，供市场参考。

1. 患者数据

因PKU新生儿筛查技术起步较晚，目前确诊信息中，以18岁以下未成年人为主。依据该现状，我们将患者人数主体区间设定在2003年至2020年间，并依照以下原则和假设进行推测计算：

（1）根据国家统计局调查结果，获得2003年至2020年全国新生儿人数。（如图表四）

（2）每年的出生患者人数 = 该年新生儿人数 x PKU患病率1.00/万人 

*由于PKU的发病主要由基因缺陷导致，在尚未研发出预防干预的方法的前提下，患病率不会发生明显的变化。因此我们采用1.00/万人作为患病率统一进行计算。

图表四：新生儿人口数据图表
数据来源：联合国人口司

图表五：推算2003-2020年新增PKU患者人数图
人口数据来源：
https://population.un.org/wpp/DataQuery/

可以看出PKU新生患儿在12年之后受生育率下滑的影响，新生患儿人数逐渐下滑，直接影响到特医奶粉的市场容量。

2.我们基于有限数据的市场份额分析参考

如果基于患病率1.00/万人, 0-18岁的患病人数在29704人左右。

依据我们实际采访患者得到的数据，每位患者月消费特医奶粉约4000克。国内市场的奶粉平均售价约为279元/400克*。我们由此推算出年市场份额。

图表六：PKU特医奶粉市场份额图表
以年奶粉食用量48千克为假设，取纽迪希亚奶粉加权*平均价格293元/400克为单价标准。
*加权算法：根据年龄分层，分为0-1岁，1-10岁，10-18岁三层，根据每段奶粉的价格进行加权计算得，公式如下：279 =（1*156+9*258+8*318）/18

基于上述推算，2020年我国0-18岁PKU特奶市场容量约为9.9亿元。

随着各省市筛查确诊率的提升，我们推测该市场很长一段时间将大概率处于增长的趋势。因患者需要终身服用，成年患者的需求将逐步明确。但增长速度将随出生率的降低而放缓。

随着PKU筛查率的提高以及经济的发展，患者确诊数据会趋同于真实数据，特医奶粉和相关特食市场容量会更加清晰。因为PKU特医奶粉尚处于起步阶段，且产品需要终生食用，该市场的份额只会因为新生人口下降而放缓增速，但市场总额在长时间内应将持续增长。

我们的倡导

01 企业发展

对于这样的一个新型细分市场，参考国内外企业情况，大中型集团企业一般可以单独承担生产及销售，而小微型企业为节省营销成本，可选取将部分环节外包的方式完成生产销售。

面对有限的市场容量，可以考虑更为丰富的产品种类，以满足多样化的营养需求。且可以考虑和探索海外市场的可能性。

02 政策发展

2010《食品安全国家标准特殊医学用途婴儿配方食品通则》

2016《特殊医学用途配方食品注册管理办法》

目前社会各方为推进产品审批流程，以及让困难家庭能获取基本特医食品保障，已做出多方努力。如2020年疫情期间，七色堇罕见病联动海关、食品监管局等相关部门以及美赞臣品牌负责人，紧急从海外调配特意奶粉，捐赠了10000罐PKU特医奶粉。帮助解决了武汉及周边地区PKU患者断奶的燃眉之急。相信随着特医行业以及行业规范的发展，国家政策将会越来越清晰，让患者的“口粮”有稳定的购买来源。

03 社会共治

供应方：

严格遵循特医食品质量要求，保证食品生产质量。为患者提供安全高质的食品来源，维护产业和品牌信任度。

政府部门，市场监督管理局：

严格监管特医食品质量，协调相关机构加快相关立法。避免不合格产品被错误纳入医保名录。同时加快审核标准的建立，让优质厂商尽快获得全面的许可资质。

卫健委，妇幼保健医院，医保局：

充分利用数字化平台的高速发展契机，加快建立清晰、透明、便捷的医保、诊疗、特医食品货源和报销流程平台。

社会组织：

联结社会共治各方，协助求医问药的资源链接。帮助维护患者权益，通过公益科普宣传，提高PKU的社会认知。

患者及家属：

互帮互助，主动寻求治疗和心理健康支持，减少患者及家庭的病耻感，提高生活品质。

社会：

避免认知偏见，增进对PKU患者的社会接纳及认可程度。为患者正常生活提供便利。

 医治和人文二者融合才是完整的医疗。罕见，不能罕治。对于面临重要营养食物来源费用高、货源不稳定、质量不稳定等多重风险的PKU患者，我们不能因为人数总量的相对罕见而忽略其需求。

对于PKU患者群体，除了特医奶粉的问题，还有更多生活、就学就业、心理健康的层面需要支持。希望通过我们对特奶困境的一点观察总结，能让不熟悉罕见病的读者能增添一些了解。如果您身边遇到这样一位必须“极端挑食”的患者朋友，请您对他多一分理解。

参考数据

1.人口数据来源：stats.gov.cn

2.苯丙酮尿症患病率数据来源：

新生儿遗传代谢病筛查与基因诊断的现状与展望 (wanfangdata.com.cn)

3.人口预测数据来源：World Population Prospects - Population Division - United Nations

4.上海津佳食品有限公司近三年财报数据来源：

上海津佳食品有限公司_电话_工商信息_风险信息_津佳食品 - 天眼查 (tianyancha.com)

特别感谢

来自七色堇罕见病、苯丙酮尿症患者及家庭代表、处处志创新基地的指导、分享与支持。