46万美元一针？首款国产CAR-T细胞疗法获美FDA批准

国产创新药出海成功。

当地时间2月28日，传奇生物科技股份有限公司（NASDAQ: LEGN，传奇生物）在美国宣布，其自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（英文商品名：CARVYKTI，简称Cilta-cel）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）批准上市， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。

这是传奇生物首款获批上市的产品，是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批上市的 BCMA 靶向 CAR-T 疗法。今年2月10日，信达生物PD-1肿瘤药闯关FDA遇挫，而此次CAR-T疗法获批，成为中国创新药出海注入了信心。

CAR-T疗法主要是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞，进而达到治疗疾病的目标。与传统的化疗、放疗、靶向等肿瘤治疗方向相比，CAR-T疗法让肿瘤有了治愈的可能，更有说法称其为“神药”。

传奇生物的CARVYKTI是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，推荐剂量为每公斤体重0.5-1.0×10^6个CAR-T细胞。

此次CARVYKTI的获批主要基于关键性临床1b/2期 CARTITUDE-1研究结果。研究数据显示，Cilta-cel在既往接受过四种或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

公开资料显示，全球已经有7款CAR-T疗法获批，其中有两款在中国获批，包括复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液，均于2021年获批，因此2021年被称为中国CAR-T疗法商业化元年。传奇生物的西达基奥仑赛在国内还处于临床阶段，于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。

华创证券研报资料

CAR-T疗法价格不菲，两款已经在国内获批的产品价格均达到百万元一针。业内有消息称，传奇生物的西达基奥仑赛价格超过46万美元。对于上述消息，传奇生物向澎湃新闻记者强调，目前价格还不会公布。

如何扩大CAR-T疗法的可及性，此前传奇生物在接受澎湃新闻记者采访时表示，降低CAR-T产品的高昂定价问题可以从两个方向着手，一是国产化替代，二是通用型CAR-T技术发展，减少病患的治疗时间的同时，还可以减轻在患病过程中的痛苦。

传奇生物成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司。此外，该公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。传奇生物美股盘后大涨超12%。