中国专家推动砒霜成为治疗白血病靶向药物

中国医学专家研究发现，通过创新剂型的高效递送，有望实现砒霜(三氧化二砷)现代化的新突破。上述研究以论文方式近日发表于国际顶级杂志Nature子刊Nature Nanotechnology上。南方医科大学珠江医院血液内科主任李玉华为论文共同通讯作者之一。她近日在接受采访时表示，接下来，专家们将推动三氧化二砷治疗白血病走向临床，并实现临床转化和应用，让砒霜成为治疗白血病的靶向药物。

目前，化疗仍然为白血病治疗的重要手段，主要临床用药包括抗代谢类、烷化剂、生物碱类、抗生素类、激素类以及由中国学者提出的三氧化二砷。

据李玉华介绍，三氧化二砷在临床应用已有近50年的历史，是治疗急性早幼粒细胞白血病最常见的一线药物。针对各种类型白血病，临床已建立了不同的标准化疗方案，由于化疗药物的脱靶效应和毒副作用不可避免地会出现诸多化疗并发症。因此，亟待开发新治疗策略来进一步提高其临床疗效的同时降低毒副作用。

经过11年的探索研究，10月26日，南方医科大学珠江医院、中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室、北京大学等专家们的研究成果《以铁蛋白为基础的砷剂靶向递送剂型对多种类型白血病具有强效抗白血病治疗作用》发表于Nature Nanotechnology上。

李玉华表示，南方医科大学珠江医院长期致力于白血病的靶向药物治疗及免疫治疗，中国科学院过程工程所生化工程国家重点实验室长期致力于生物医药纳米靶向制剂的研发，双方在前期的工作中证实CD71(转铁蛋白受体1)在多种类型的白血病细胞中均稳定高表达，进一步研究发现其可作为白血病细胞通用靶点。铁蛋白可被CD71识别，是具有转化潜力的天然靶向载体材料。

为了提升三氧化二砷治疗效果并扩展适应症，上述双方优势互补、学科交叉，提出了利用CD71配体铁蛋白作为药物载体的创新策略，针对三氧化二砷实现了靶向递送，提高了三氧化二砷治疗白血病的疗效，进一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用类型。该项研究有望推动三氧化二砷治疗白血病的临床转化和应用，实现中药现代化。

研究团队表示，上述成果属于临床前研究，实际临床疗效仍有待进一步验证。鉴于Fn为人体内源组分并且三氧化二砷为已批准用药，该制剂具有较好临床转化潜力。

李玉华称，接下来，专家们将着手做临床前的研究，包括安全性的实验、工艺优化等，推动三氧化二砷治疗白血病走向临床，并且最终实现临床转化和应用，开发安全高效的抗白血病的现代中药。