WLF新面孔：2021年沃尔夫医学奖得主阿德里安·克雷纳

WLF新面孔：2021年沃尔夫医学奖得主阿德里安·克雷纳（Adrian KRAINER） 原创 WLA上海中心 世界顶尖科学家论坛 收录于话题#科学家 9 个内容 #世界顶尖科学家论坛 53 个内容 #沃尔夫奖 1 个内容

第四届世界顶尖科学家论坛（WLF）召开在即。今年的WLF，将有近三十位顶尖科学家首次参会。WLF公众号将对他们逐一介绍，今天登场的是2021年沃尔夫医学奖得主阿德里安·克雷纳（Adrian KRAINER）。

因“在RNA剪接方面的基础性发现，这导向了世界上第一个治疗SMA（脊髓性肌萎缩）的方法”获得2021年沃尔夫医学奖。

克雷纳是冷泉港实验室癌症中心研究副主任，他给脊髓肌萎缩症患儿带来希望。

主要学术成果：克雷纳教授最著名的是他在RNA拼接方面的工作和Spinraza®的开发，Spinraza®是FDA批准的第一个治疗脊髓肌肉萎缩（SMA）的药物。SMA是一种神经退行性疾病，是婴儿死亡的主要遗传原因。他发现并纯化了第一个人类蛋白剪接因子，并证明了它在构成性和替代性剪接中的作用。克雷纳教授利用这些知识研究了与脊髓肌肉萎缩有关的两个基因SMN1和SMN2。克雷纳教授设计了一种巧妙的策略，通过促进姐妹基因SMN2的适当拼接来挽救SMN1突变引起的蛋白质缺失。这种治疗方法获得了加速批准用于人体，并极大地改善了数千名出生时患有SMA的儿童的生活。

撰稿 木 木

排版 杨 周

责任编辑 羽 华

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