专家谈创新药进医保：需更扎实数据，企业应早做药物经济学

复旦大学公共卫生学院副研究员王沛博士

“很多企业是火烧眉毛了，要递交材料了，才想到做药物经济学，最终只能是‘巧妇难为无米之炊’。”

7月21日，“佳音嘹亮”纪念健康中国行动2周年——滤泡淋巴瘤防治专项汇报会上，复旦大学公共卫生学院副研究员王沛博士在接受澎湃新闻记者采访谈及医保谈判时表达了上述观点。

从2015年10月的原卫计委等16个部委（局）建立起部门协调机制，组织开展了首批国家药品价格谈判试点工作开始算起，国家医保谈判已经完成了五轮，第六轮国家医保谈判也将在今年9月至10月之间进行。

值得关注的是，高价值的肿瘤创新药一直是医保谈判过程中备受关注的品种，许多癌症患者急需的部分抗癌创新药物已陆续被纳入医保范围，但在创新药物的可及性上，仍有肿瘤患者群体存在未被满足的极大需求。

在滤泡淋巴瘤防治专项汇报会上，上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授介绍，中国淋巴瘤发病率居高不下，患者五年生存率仅38.3%，尚低于总体癌症5年生存率43.3%的标准。在众多淋巴瘤分型中，滤泡性淋巴瘤是最常见的惰性淋巴瘤亚型之一，滤泡性淋巴瘤无法治愈，且复发率极高，患者有极大疾病负担。

《2020中国滤泡性淋巴瘤患者生存状况白皮书》也显示，复发患者自费医疗支出占其家庭年收入比例达170.83%，远高于初诊患的62.6%。

顾洪飞是淋巴瘤之家创始人，同时也是一名淋巴瘤患者，他表示，治疗费用仍然是患者最关心的问题，特别是对于滤泡性淋巴瘤复发患者，长期反复就医可能带来沉重经济负担。就患者层面而言，创新药物的医保覆盖以实现受益最大化，是病友们最大的心愿。

对于肿瘤药进入医保，王沛分析，抗癌创新药的医保准入应从多个维度思考。在临床治疗的有效性和安全性基础上，创新药物的经济和社会价值也应该被作为重要考量因素。

王沛曾作为药物经济学专家参与国家医保谈判，他表示，从2018年开始，药物经济学成为国家医保谈判的评价工具之一，参与谈判的企业必须提交药物经济学有关的证据，所谓“药物经济学”本质上还是性价比问题，要想纳入医保，主要取决于证据的有效性。

“不能谈高价而色变，需要有充分扎实的证据，去支持更高的溢价，企业需要去做更多扎实的工作。”王沛向澎湃新闻记者表示，跨国药企在药物经济学上做得更好，但面临的一个问题是，其递交的材料数据往往来自国外人群，不一定适合中国人群，而国内药企逐渐意识到了药物经济学的重要性，但怎么去做，怎么建设团队也是一个现实问题。

对于参与医保谈判企业在药物经济学方面的建议，王沛认为，提交药物经济学材料时，如果加入来自真实世界的数据，最终被谈判专家采信的可能性会更大，“但并不是说一定能进医保，还要看真实世界的研究做得怎么样”。

王沛还提到，药物经济学相关工作应该尽早开展，“比如在开展临床试验的过程中，把药物经济学的需求拉进去，否则要做模型，什么数据都没有，巧妇难为无米之炊。只能是东找一个，西找一个，找很多国外的数据，一看就是生硬的往里面去填，为赋新词强说愁的感觉。”

“在设计临床有效性过程中，要把药物经济学的证据采集考虑进去，其实这不需要太多额外的成本，但对事后的帮助很大。但很多企业没有意识到这一点，这是一个意识的问题。”王沛强调。