诺诚健华：继奥布替尼后第二款新药获FDA孤儿药资格认定

澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者获悉，中国新药创制公司诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华”，09969.HK）6月9日宣布，公司自主研发的高选择性泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂gunagratinib（ICP-192）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胆管癌。

诺诚健华于2015年11月注册成立，自此开始自主研发创新药，公司由前PPD旗下保诺科技总经理兼首席科学官、前美国默克集团心脏病学研发总监崔霁松和中国著名结构生物学家施一公联合创立。2020年3月，诺诚健华在港交所上市。

所谓的孤儿药资格，源自1983年《孤儿药法案》，是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万人的罕见疾病创新药措施。凡获得孤儿药资格的候选药物，有机会获得七年市场独占权以及FDA提供的税收减免、药物许可证申报费减免、上市药物年费减免、研发资助、方案协助和快速监管审批信道等一系列配套支持政策。

据悉，ICP-192是诺诚健华旗下具有全球自主知识产权的1类创新药，是可用于治疗多种实体瘤且具高选择性的小分子泛FGFR抑制剂，目前正在中国和美国开展多项临床研究。

2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的gunagratinib最新临床数据显示，截至2021年2月，共有30名患者接受了gunagratinib治疗。安全性和耐受性良好，未达到最大耐受剂量（MTD）。

在完成至少一次肿瘤评估的12名FGF/FGFR基因突变阳性患者中，客观缓解率（ORR）为33.3%，包括1名胆管癌患者（占8.3%）达到完全缓解（CR），3名患者（占25%）达到部分缓解（PR），7名患者达到疾病稳定（SD）。疾病控制率（DCR）为91.7%。

崔霁松博士说，“我们非常自豪，继奥布替尼之后，我们的gunagratinib在治疗实体瘤方面也获得美国FDA孤儿药资格认定。在针对胆管癌在内有FGF/FGFR基因突变的多种实体瘤患者中，gunagratinib均表现出抗肿瘤活性。”

她表示，诺诚健华将继续推进gunagratinib在中国及美国进行多中心、多适应症的临床试验。

去年年底，诺诚健华自主研发的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。

截至目前，诺诚健华旗下一款新药获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。2020年12月25日，奥布替尼获得NMPA批准，用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)患者的两项适应症。奥布替尼获得国家“重大新药创制”专项支持。

诺诚健华是一家商业化阶段的生物医药高科技公司，专注于恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制，适用于中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胆管癌、尿路上皮癌等多种恶性肿瘤及自身免疫性疾病。现有多个新药产品处于商业化、临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。