这个基金会，将打通困难患儿造血干细胞移植“最后一公里”

 4月21日，上海市第一人民医院青少年血液病救助基金成立。   本文图片 上海市第一人民医院提供

上海市第一人民医院青少年血液病救助基金，正式接收符合条件患者的救助申请。

4月21日，上海交通大学教育发展基金会医学分会———上海市第一人民医院青少年血液病救助基金（简称“青少年救助基金”）成立，旨在让更多的孩子不再因为经济条件限制，失去造血干细胞移植治疗的机会。

上海市第一人民医院血液科主任宋献民介绍，医院将以“青少年救助基金”成立为起点，聚焦18岁以下因家庭困难而无法进行异基因造血干细胞移植的儿童、青少年血液病患者，为长江三角洲地区乃至全国符合条件的患儿提供公益支援，帮助他们继续治疗，早日回归学校。

上海市第一人民医院血液科是上海造血干细胞移植规模最大的移植中心。

急性白血病是儿童和青少年最常见的恶性血液肿瘤，年发病率约42.9/100万。

2020年3月，15岁的小姚（化名）在当地医院被诊断为T淋巴瘤母细胞白血病，在进行了半年化疗后，父母带着小姚从安徽来到上海市第一人民医院南部院区做异基因造血干细胞移植手术。

如今，小姚已开始了崭新的学生生活。

“目前中国每10万人中就有4-6人患有白血病，每年新增约4万名白血病患者，其中40%是青少年和儿童。”上海市第一人民医院南院血液科执行主任万理萍介绍，随着医学的发展，白血病已不再是“绝症”。通过化疗、造血干细胞移植等治疗措施，约80%-90%的儿童白血病可以缓解，约60%-70%可以治愈。

“小姚是幸运的，他的家庭有能力承担治疗费用，但临床上我们其实还遇到了许多因经济条件较差而放弃治疗的家庭。”医院血液科主任宋献民告诉记者，青少年血液病的治疗难度大、治疗周期长、治疗费用高，成为了压垮经济条件较差家庭的重负。尽管我国已将10种主要的儿童血液病、恶性肿瘤病种纳入救治管理和保障体系，但面临高额的费用，尤其是造血干细胞移植费用，依旧让许多困难家庭无奈选择放弃。“此次设立的“青少年救助基金”将覆盖来自全国的18岁以下因家庭困难而无法进行异基因造血干细胞移植的青少年血液病患者。在大病医保的基础上，为符合条件的患者提供每例2-5万元的定额补贴，帮助他们在我院顺利进行异基因造血干细胞移植。”

异基因移植是使用健康供者的造血干细胞，干细胞供者可以是患者的直系或旁系亲属，也可以是非血缘关系的志愿者。专家提醒，通过异基因造血干细胞移植虽然造血干细胞的来源多了，但克服排异反应的难度也更大了。严重的排异反应可以直接“要命”，因此，如何优化控制排异反应的方案，成为所有从事造血干细胞移植团队的头等大事。

上海市第一人民医院血液科2020年移植病人253例，所有移植中异基因移植占到80%以上，以宋献民为首的血液科团队深入研究适合中国病人情况的临床方案，在以往排异控制方案基础上，优化治疗措施，让异基因移植排异反应的控制获得了更好的效果。这一优化方案相关论文，已经发表在了国际权威的《骨髓移植》杂志上。