白血病，难治之症 ≠ 不治之症！

白血病属恶性肿瘤

白血病，是血液系统恶性肿瘤，过去老百姓俗称“血癌”，其实在组织学归类上，血液细胞不属于上皮组织，故而白血病在肿瘤命名上属于恶性肿瘤，而不属于“癌”，它并不是“红血“变成”白血”，而是血液里不正常的“白细胞”异常增多，属于骨髓造血干细胞恶性克隆性增生而形成的恶性肿瘤。

白血病根据其细胞分化程度，可分为急性或慢性白血病；根据其细胞的主要类型，分为髓系或淋系；其危险因素主要有长期接触化学物质、有毒物质等，电离辐射、遗传易感性等；其症状和体征可能包括疲乏、体重减轻、发热、面色苍白、瘀斑、出血点、呼吸困难、眩晕、心悸、出血和反复感染。随着科学技术的发展，对白血病的研究越来越深入，其治疗方案也有了许多突破性的进展。

流行病学

白血病发病率较高，在儿童肿瘤中占首位

我国急性白血病比慢性白血病多见(约5.5:1)，其中急性髓系白血病（AML）最多——发病率1.62/10万人，其次为急性淋巴细胞白血病（ALL）——0.69/10万人，慢性髓系白血病（CML）——0.39/10万人，慢性淋巴细胞白血病（CLL）少见——0.05/10万人。

男性发病率略高于女性(1.81:1)。成人急性白血病中以AML最多见。儿童中以ALL多见。CML随年龄增长发病率逐渐升高，CLL在50岁以后发病才明显增多。

《国家儿童肿瘤监测年报2020》显示白血病仍是儿童患病人群最多的重大恶性疾病。由世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球癌症死亡病例统计中白血病排第10位（31万），其中中国癌症死亡病例中白血病排第9位（6万）。

治疗手段

白血病治疗近年已获重大突破

急性髓系白血病（AML）

AML包括多种类型，不同类型AML治疗方法存在差异，但AML主要的治疗方法有系统化疗、放射治疗、造血干细胞移植（allo-HSCT）、靶向治疗。近年来针对AML突变基因，越来越多的靶向药被开发，如FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂等，AML已进入个体化治疗时代。另外，AML的一种特殊类型——急性早幼粒细胞白血病（APL），其临床表现凶险，但近30年来由于全反式维甲酸和砷剂（民间称之为砒霜）的规范化临床应用，APL已成为基本不用进行allo-HSCT即可治愈的白血病。

急性淋巴细胞白血病（ALL）

ALL是儿童最常见的恶性肿瘤，治疗方法主要有系统化疗、allo-HSCT、放射治疗、分子靶向药物治疗、细胞免疫治疗。近年来，细胞免疫治疗——嵌合型抗原受体 T（CAR-T）细胞治疗非常引人注目，CAR-T细胞治疗是目前除了放化疗以外可选择的杀伤肿瘤的方法，CAR-T19 应用最多，疗效也较肯定。

慢性髓系白血病（CML）

CML患者根据自身病情选择合适的药物治疗，首选治疗为一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），目前伊马替尼、尼洛替尼及氟马替尼均获得中国食品药品监督管理局（CFDA）批准用于慢性期患者一线治疗。加速期、急变期患者参照自身情况经药物治疗后，可按需行allo-HSCT。

慢性淋巴细胞白血病（CLL）

CLL不同患者的病程进展、疗效以及耐药情况存在明显的差异。年轻身体状态良好的患者建议选择一线含嘌呤类似物的化学免疫治疗。其他患者的一线治疗则使用以苯丁酸氮芥为基础的化学免疫治疗或支持治疗等。由于CLL 主要为老年患者，仅少数适合allo-HSCT，近年来随着小分子靶向药物的使用，allo-HSCT的地位和使用时机也有所变化。

患者预后取决于其年龄和白血病的类型

以美国为例：

AML：亚洲国家最常见的白血病类型，20岁及以上的患者5年生存率约为24%，20岁以下的患者5年生存率为67％。

ALL：儿童中最常见的白血病类型，20岁及以上的患者5年生存率约为35％，20岁以下的患者5年生存率为89％。

CML：亚洲国家最常见的慢性白血病类型，五年生存率为69%。

CLL：西方国家最常见的白血病类型，在亚洲人中很罕见，五年生存率为85%。

据《柳叶刀》杂志2018年发布的中国2003-15年癌症生存率的变化调查显示， 2012 到 2015 年，中国白血病男性患者的五年相对生存率仅为 24.4 %，女性群体为 26.8%，较美国存在较大差距。

治疗费用

白血病治疗费用差异化较大，但总体经济负担仍较高

2010-2017年我国白血病患者次均费用分析显示，2017 年我国白血病患者次均住院总费用为 20392. 6 元。2010-2017年白血病次均总费用持续增长，年均增长速度为4.1% 。从费用构成来看，药费占比最高，以东部地区为例，2017年次均费用中，总费用23519.4元，药费9896.1元，化验费4485.7元，其次为治疗费，耗材费，检查费等。

                     △2010-2017年全国白血病次均住院费用情况表（元）

中国贫困白血病儿童生存状况调查报告显示，大部分家庭为孩子治疗白血病所投入的费用在 10 万元至 30 万元之间，其中，已经完成造血干细胞移植手术的患儿医药费更高，平均在58.32万 元。71.68% 的家庭医药费支出超过 30 万元。

                                              △治疗费用花费状况

                         △完成造血干细胞手术患儿医药费支出情况

综合来看，白血病治疗费用总体较高，差异化也较大，虽然医疗保险覆盖率比较大，但是报销比例有限，考虑自费药、医保起付线、封顶线、不在医保定点医院治疗、异地治疗、部分白血病类型不在大病救助之内等因素，报销比例还会更低， 患者个人所负担的医药费用对患病家庭来说仍然是巨大的经济负担。

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