低龄自闭症患儿临床研究新药咨询不断，新华医院回应五大问题

布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。新华医院 供图

这两天，“上海发现低龄自闭症患儿新药”上了微博热搜。

2月23日，澎湃新闻报道了《“老药”新用：一款利尿剂或可为低龄自闭症患儿治疗带来希望》。报道指出，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，在《Science Bulletin》杂志上在线发表最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。

这一报道发布后，有不少人通过网络、电话等各种方式来咨询医院以及李斐教授。

新华医院方面表示，来咨询的人主要分为两类，一类是患者家属，来咨询这个药能不能吃、怎么吃等，另一类是相关领域的医生和学者，来咨询这项研究的开展情况等。

针对目前外界关心的一些问题，澎湃新闻记者采访新华医院，并做了以下整理。

澎湃新闻：自闭症患儿是否都能通过服用“布美他尼”来进行治疗？

新华医院：“布美他尼”这个药在治疗自闭症领域方面还是一项先驱性研究，它目前还处于研究阶段，还没有写入“布美他尼”的适应证，同时这项研究只针对3-6岁自闭症患儿开展，并非所有年龄段的自闭症患儿都能服用这个药物来治疗。

另外，自闭症是有多种亚型的，所以这个药不是万能药，不是对所有的病人都适用的。

澎湃新闻：患儿家属目前是否能直接买这种药来进行治疗？这种药如何吃？

新华医院：不能直接买。“布美他尼”是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，它在原治疗领域的正作用，就可能成为在自闭症治疗研究里的副作用。比如它会让患者产生多尿的情况，那么在尿多的过程当中，也同时就会有低钾的风险，也会有高尿酸的风险。

在临床上，为了确保药物使用安全，即使是我们医生给病人使用“布美他尼”，也是需要进行药物监测的，我们时常会跟病人强调，不要自己擅自使用。千万不能在家随便服用这个药物，或者直接去购买这个药物，用来直接治疗患儿自闭症。

澎湃新闻：这项研究的科学性如何？

新华医院：将这一药物用于自闭症患儿的治疗研究，目前法国、英国等国外的几个中心也在开展临床研究。与他们相比，新华医院此次临床研究的年龄段更为聚焦，即3—6岁，这个年龄段也是自闭症患儿干预的关键时间窗。

此项研究从申请至今历经5年，在伦理审核批准，且患儿家庭入组前签订知情同意书的前提下，此次公布的研究是其系列研究的一部分，采用随机双盲安慰剂平行对照实验策略，目前是国际上单站点最大样本量的临床试验。

但目前公开发表的，仅仅是阶段性药物干预的治疗效果，还没有到最终的研究结果，希望公众对这项进行中的研究保持谨慎乐观，也要再有一点耐心让我们继续工作下去。

澎湃新闻：这项研究还会进一步开展下去吗？

新华医院：目前这项临床研究将继续开展，课题组也注册了真实世界临床研究，同时也会对现有的加入临床试验的患儿进行更为精准的治疗以及随访观察。

澎湃新闻：目前针对自闭症的治疗，有哪些有效的治疗方式？

新华医院：早期发现、早期开展规范的行为干预、康复训练仍是治疗自闭症的有效手段，而且行为干预的时间越早越好。自闭症家庭面临的困难，我们非常体谅，但是作为家长，仍然应该去思考如何与之相伴，帮助和支持孩子更好地融入社会，拥有更多人生美好的体验。