CRISPR技术不断突破，但顶尖科学家也有担忧

原创 羽华 世界顶尖科学家论坛

本月，世界顶尖科学家协会（WLA）首次面向全球发布年度报告。这份主题为《希望之光，疫情下的科学突破》的报告，汇集15位诺贝尔奖得主在内的30位世界顶尖科学家，以引领学科发展的前瞻性视野，深度点评过去一年的科学突破，打造科学界风向标。

WLA年度发布 图 | WLA上海中心

2020年，诺贝尔化学奖颁给了埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle MarieCharpentier）和珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），以表彰她们在CRISPR基因编辑技术领域做出的开创性贡献。由此，CRISPR基因编辑技术进入大众的视野。

同样在2020年，科学家利用CRISPR技术，首次成功治愈两种遗传性血液病——β地中海贫血和镰状细胞贫血症。这一成果入选了WLA年度报告。顶尖科学家们普遍认为，CRISPR具有广泛的应用空间，但其可能带来的道德伦理问题也应该得到足够的警惕。

“基因魔剪”大显神威

CRISPR基因编辑技术被称为“基因魔剪”，主要有剪刀和向导两部分——向导是RNA，而剪刀则是cas酶。完成一次基因编辑只需要3步：找到要剪掉的DNA、剪掉它、把想要用的正确DNA安上去。这一技术让人类拥有了可以近乎精准的基因治疗工具。

基因剪刀 图 | GoConqr

自2012年横空出世以来，CRISPR为生物医学领域带来了颠覆性的变革，成功治愈β地中海贫血和镰状细胞贫血症是其最新成果。研究人员从镰状细胞贫血症患者身上采集造血干细胞，利用CRISPR技术对其进行编辑，然后将经过编辑的细胞作为干细胞移植的一部分输回给患者。开展试验的机构报告称，经过17个月的治疗，三位患者正产生大量可对抗镰状突变的胎儿血红蛋白。

同样的疗法还治愈了7名β地中海贫血症患者。

基于临床试验取得的进展，这一疗法已获得欧洲药物管理局的优先药物（PRIME），以及美国食品和药物管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）、快速通道和孤儿药（即罕见病用药）称号。

顶尖科学家热议CRISPR技术

2019年沃尔夫化学奖得主约翰·哈特维希（John Hartwig）是杜德娜的校友和同事，也是最早得知CRISPR技术突破的科学家之一。哈特维希教授表示，不到8年的时间，这项技术就获得了诺贝尔奖，是非常了不起的成就，更是国际合作的重要成果和标杆案例：“这是20年甚至更久以来最不可思议的科学进展，年年都有诺贝尔奖，但有些诺奖是真正能够改变世界的，CRISPR是其中之一。”

Jennifer Doudna 图 | UC Berkeley

2014年诺贝尔化学奖得主威廉·莫纳（W. E. Moerner）说，CRISPR首次解决遗传性镰状细胞疾病。这一进展建立在大量研究的基础上，科学家们不断完善CRISPR方法并以最准确的方式指引它的发展。“我们正处于使用这些强大工具的新世界中。”

2008年拉斯克基础医学奖得主大卫·鲍尔科姆David Baulcombe表示，CRISPR技术的不断完善和进一步发展意味着它可以用于靶向RNA和DNA，在限定的基因座上引入表观遗传修饰，进而靶向重组。我们可以期待基于CRIPR / Cas9和相关体系的大量新技术的出现。

为CRISPR的突破欢欣鼓舞的同时，顶尖科学家也警惕它有可能带来的风险。1997年加拿大盖尔德纳国际奖得主理查德·海因斯（Richard Hynes）说：“有三个方面特别需要注意：

1、高昂的治疗费用，以及更好/更公平的治疗；

2、超出传统疾病治疗层面的'增强'领域上的应用——某些用途，例如抗病性或'基因疫苗接种'可能值得考虑，但其他一些用途，例如显着改变生理技能以提升个体能力，已超越可接受的范围，需要审慎的科学辩论和监管；

3、遗传性应用可能在未来有一些是可行的，但这需要在伦理和社会影响方面进行广泛考虑。”

参考资料：

http://www.pharmatimes.com/news/vertex,_crispr_therapeutics_sickle_cell_gene_therapy_wins_prime_designation_1351077

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