诺诚健华首款新药上市，施一公：新药研发体现国家核心竞争力

“中国这样的一个有14亿人口的大国，老百姓能吃上最好的创新药应该是事关民生的大事，在我看来，创新药物研发的能力也应该是一个国家的核心竞争力之一。”在1月5日的国家“重大新药创制”专项成果奥布替尼上市新闻发布会上，诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华”，09969.HK）联合创始人、中国著名结构生物学家施一公院士如是表示。

右起为施一公院士、朱军教授、陈凯先院士、崔霁松博士、吴德沛教授、马军教授。图：澎湃新闻记者贺梨萍

2015年11月，诺诚健华注册成立，自此开始自主研发创新药，公司由前PPD旗下保诺科技总经理兼首席科学官、前美国默克集团心脏病学研发总监崔霁松和施一公联合创立。2020年3月，诺诚健华在港交所上市。

诺诚健华专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制。2020年12月27日，诺诚健华宣布其自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂宜诺凯®（通用名：奥布替尼片）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 患者的两项适应症。

2020年12月28日，诺诚健华广州药品生产基地（下称“广州基地”）一期项目在中新广州知识城竣工。广州基地总占地面积8.3万平方米，项目分三期建设。据介绍，一期项目年药品生产能力可达亿级规模，可以满足诺诚健华未来10年创新药研发与生产需求。

除了最新上市的奥布替尼，目前全球已上市的BTK抑制剂类药物包括强生和艾伯维首创的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼，以及中国企业百济神州的泽布替尼。

所谓的BTK，系非受体蛋白酪氨酸激酶，是B细胞淋巴瘤细胞增殖及存活的重要调节剂。BTK抑制剂能阻断B细胞受体（“BCR”）诱导的BTK活化及下游信号通路，从而抑制B细胞肿瘤的生长和促进细胞凋亡。可以说，以BTK抑制剂为代表的靶向治疗药物开启了淋巴瘤治疗的新时代。

谈到未来的市场竞争，诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松对澎湃新闻（www.thepaper.cn）记者表示，“在中国来说，我们现在是第三个上市的BTK抑制剂，第一个是进口药，上市了大概三年左右的时间，另一个国内药上市了半年，我们大概晚几个月。”她表示，“我们希望上市之后，大家都在同一个水平上竞争，我们希望能够尽快地进医保。”

她具体介绍道，“从科学角度上来说，奥布替尼靶点非常专一，它只抑制BTK一个靶点，因为每个激酶在体内都有一定的功能，抑制越大副作用越强，所以靶点专一是奥布替尼在科学方面最大的优势，这个在临床表现就是它的安全性。”

此外，奥布替尼采用了一种创新剂型，即固体分散体（ASD）。“这是我们国家第一例利用这种方法制作一个药，国外倒是常用。”崔霁松提到，这带来的优势是奥布替尼在体内的生物利用率提高，“这样病人和病人之间暴露量差别很小，它不会产生有的病人暴露量太高就有副作用，有的病人太低就没有效，而且一天口服一次就够了。”

在定价方面，崔霁松表示，“我对奥布替尼非常有信心，一定程度上价值决定价格，但我们也考虑到病人的需求，这是一个综合性的考虑因素。”据悉，就药品价格，诺诚健华团队目前还在最后的讨论中，最后定价将在本周内敲定。

诺诚健华还在开展十多个临床试验，探索奥布替尼单药或与其它药物联合治疗其它B细胞淋巴瘤的效果，包括华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、中枢神经系统白血病(CNSL)等等。此外，诺诚健华也在系统性红斑狼疮、多发性硬化（MS）等自身免疫性疾病中探索奥布替尼的疗效。

中国医药产业未来还面临着向“First in class”转变的重任，这是原始创新实力的体现。崔霁松对澎湃新闻记者表示，“‘First in class’的概念是什么？一是已知靶点，在这方面就像BTK抑制剂在自身免疫疾病来说目前还没有任何成功上市的成药，如果我们在这方面能成功就是一个‘First in class’。二就是一个新的靶点，这个名字从来没听说过，这是从基础研究出来的，这需要很高风险，也需要很多年的研究，我想业界大家都在努力。”

在当天的圆桌环节，施一公在还提及了其与崔霁松联合创立诺诚健华的初衷，“就是想把上游和中游下游结合在一起，共同发力。”在其看来，“中国从2008年到现在，从一个大学教授的观点来看，我们上中下游同步进步了，而且进步都非常大，上游的进步就体现在我们基础研究的能力大大加强。”

按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020年）》，经国务院批准，重大新药创制科技重大专项于2008年启动，实施期限为2008到2020年。未来中国想更进一步向“First in class”看齐的话，施一公认为上游需更加夯实，“这就要找到新的靶点，这是上游的工作。”