诺诚健华发布最快在研药奥布替尼数据：总缓解率和安全性良好

12月7日，中国新药创制公司诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华”，09969.HK）在第62届美国血液学协会(ASH)年会上公布了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼的最新临床数据。

诺诚健华称，在针对复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小细胞白血病（SLL）的两个临床研究中，奥布替尼显示了良好的总缓解率和安全性。

奥布替尼是诺诚健华自主研发的1类创新药，系新型BTK抑制剂，用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。奥布替尼眼下是诺诚健华进展最快的一产品管线，也被视为最有希望为该公司带来盈利。目前，奥布替尼正在中国及美国进行多中心、多适应证的临床试验，研究其作为单药及联合用药的疗效和安全性，临床结果显示了良好的安全性和有效性。

值得一提的是，奥布替尼用于CLL/SLL和MCL 患者的两项适应证上市申请已经被国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心纳入优先审评。根据国家优先审评审批的相关规定，国家药品监督管理局药品审评中心对纳入优先审评审批的药品注册申请，将优先配置资源进行审评。这意味着奥布替尼的商业化进展有望提速。

从此次奥布替尼单药治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤中国患者II期研究的更新数据来看，该临床试验的主要终点是总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和安全性。研究共有80例患者入组，大多数患者处于疾病晚期，中位随访时间为14.3个月。

经独立评审委员会（IRC）评估，总缓解率ORR为91.3％，其中完全缓解率（CR）达10.0%，部分缓解率为63.8%，伴淋巴细胞增多的部分缓解率为17.5%。中位起效时间1.87个月，中位PFS和DOR均未达到。

大多数不良事件为轻度至中度，时间扩展的随访分析未发现新的安全性问题。任何原因/任何等级的常见不良事件（AE）包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、上呼吸道感染、肺炎和低钾血症。

而针对奥布替尼单药治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤中国患者的长期安全性和有效性的一项多中心、开放性、临床II期研究来看，该临床试验的主要终点是总缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和安全性。研究共入组106名患者，中位随访时间为16.4个月，大多数患者处于疾病晚期。

根据国际公认的Lugano标准（2014）评价，总缓解率为87.9％，93.9％患者实现疾病控制。基于CT影像学方法评价，完全缓解率（CR）达到34.3％。中位DOR和PFS均未达到。诺诚健华称，奥布替尼在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者中显示出了良好的疗效和安全性。大多数不良事件主要包括血小板减少症、中性粒细胞减少症、白细胞减少症和高血压。

另外，5项正在进行的奥布替尼单药疗法在血液恶性肿瘤临床试验的安全性数据显示，该研究涵盖266例患者，与其他BTK抑制剂相比，安全性汇总结果显示奥布替尼发生BTK脱靶相关的不良事件（如房颤/房扑、腹泻等）的发生率更低。所有266患者中，有1例患者发生了1次偶发性1级房颤，没有观察到≥3级房颤。有1例≥3级腹泻（占比0.4％），1例复发难治性套细胞淋巴瘤患者报告发生第二原发肿瘤（占比0.4％）。大多数不良事件发生在早期治疗期间，不良事件发生的频率在治疗后期降低。

诺诚健华于2015年11月注册成立，自此开始自主研发创新药，公司由前PPD旗下保诺科技总经理兼首席科学官、前美国默克集团心脏病学研发总监崔霁松和中国著名结构生物学家施一公联合创立。2019年3月，诺诚健华在港交所上市。

公司官网介绍，诺诚健华是一家处于临床阶段的生物医药高科技公司，专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制，适用于中国病人高发的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多种实体瘤及自身免疫类疾病。现有多个新药产品处于临床及临床前研发阶段。公司在北京、南京、上海、广州、美国新泽西和波士顿均设有分支机构。