外资药企首次率先在中国发布创新药：罗沙司他胶囊获批上市

12月18日，国家药品监督管理局网站显示，由阿斯利康与珐博进共同研发的创新药罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓）正式上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，将为因慢性肾脏病引起的贫血患者提供新的治疗手段。

这是外资药企首款率先在中国上市的创新药，弥补了中国在创新药 “First in Class”（首创药）领域上的空白。

肾性贫血为慢性肾脏病（CKD）肾功能失代偿期主要并发症之一。肾性贫血较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。无论是透析还是非透析CKD患者，发病率和死亡率都非常高。慢性肾脏病可发病于任何年龄，老年人中更为常见。

有数据统计，中国大约有1.195亿慢性肾脏病患者。中国接受透析的慢性肾脏病人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。

据澎湃新闻了解，罗沙司他的上市有望取得三项“第一”的突破——第一个由中国本土研发孵化的国际首创原研药，第一个让中国患者优先欧美患者享受的创新药物，第一个基于HIF（低氧诱导因子）机制的国际首创原研药，是HIF机制应用研究的里程碑突破。

罗沙司他是全球首个小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF- PHI）类药物。它的诞生也是基础医学研究领域成果转化的重大的突破。

HIF是人体内的氧调解机制，科学家光发现这一机制并并找到了控制HIF通路的“开关”——脯氨酰羟化酶（PHD），就花了20年的时间。如何发挥HIF机制，将其应用于临床医学，在过去20年中一直是科学家们攻克的难题。

在探索脯氨酰羟化酶极其抑制剂的过程中，科学家发现脯氨酰羟化酶抑制剂导致实验鼠皮肤变红，贫血治疗成为HIF机制应用突破方向，最终促使科学家研制出激活 HIF机制的“钥匙”—HIF-PHI，这就是罗沙司他的前身。

低氧诱导因子（HIF）的生理作用不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体以及促进铁吸收和循环的蛋白表达增加。罗沙司他通过模拟脯氨酰羟化酶（PH）的底物之一酮戊二酸来抑制PH酶，影响PH酶在维持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，从而达到纠正贫血的目的。

据了解，未来HIF机制在其他疾病领域的应用也存在广阔的可能性。

阿斯利康方面向澎湃新闻记者表示，继中国之后，HIF- PHI在日本和美国等也将陆续审批上市，中国创新成果有望辐射更多国家与地区，造福全球患者。另外一方面，罗沙司他还将带来示范效果，激励跨国药企加大在中国的研发投入，将中国纳入新药的早期研发布局，推动中国新药研发迈入 “全球同步研发” 的新格局。